Hemgenix

1. Τι είναι το Hemgenix και ποια είναι η χρήση του

Τι είναι το Hemgenix και ποια είναι η χρήση του

Το Hemgenix είναι ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας που περιέχει τη δραστική ουσία etranacogene dezaparvovec. Ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας λειτουργεί παρέχοντας ένα γονίδιο στον οργανισμό για τη διόρθωση ενός γενετικού ελαττώματος.

Το Hemgenix χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της Αιμορροφιλίας Β βαριάς και μετρίως βαριάς μορφής (συγγενής ανεπάρκεια του Παράγοντα IX) σε ενήλικες που δεν έχουν τώρα ή δεν είχαν στο παρελθόν αναστολείς (εξουδετερωτικά αντισώματα) κατά της πρωτεΐνης του Παράγοντα IX.

Τα άτομα με Αιμορροφιλία Β γεννιούνται με μια τροποποιημένη μορφή ενός γονιδίου που είναι απαραίτητο για να παραχθεί ο Παράγοντας IX, μια σημαντική πρωτεΐνη που απαιτείται για να πήξει το αίμα και να σταματήσει οποιαδήποτε αιμορραγία. Τα άτομα με Αιμορροφιλία Β έχουν ανεπαρκή επίπεδα του Παράγοντα IX και είναι επιρρεπή σε επεισόδια εσωτερικής ή εξωτερικής αιμορραγίας.

Πώς ενεργεί το Hemgenix

Η δραστική ουσία στο Hemgenix βασίζεται σε έναν ιό που δεν προκαλεί ασθένειες στους ανθρώπους. Αυτός ο ιός έχει τροποποιηθεί έτσι ώστε να μην μπορεί να εξαπλωθεί στον οργανισμό, αλλά να μπορεί να μεταφέρει ένα αντίγραφο του γονιδίου του Παράγοντα IX στα ηπατοκύτταρα. Αυτό επιτρέπει στο ήπαρ να παράγει την πρωτεΐνη του Παράγοντα IX και να αυξάνει τα επίπεδα του λειτουργικού Παράγοντα IX στο αίμα. Αυτό βοηθά το αίμα να πήζει πιο φυσιολογικά και προλαμβάνει ή μειώνει τα αιμορραγικά επεισόδια.

2. Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν σας χορηγηθεί το Hemgenix

Δεν πρέπει να σας χορηγηθεί το Hemgenix

• Σε περίπτωση αλλεργίας στο etranacogene dezaparvovec ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά αυτού του φαρμάκου (αναφέρονται στην παράγραφο 6).
• Εάν πάσχετε από ενεργή λοίμωξη που είναι είτε οξεία (βραχυχρόνια) είτε χρόνια (μακροχρόνια) που δεν ελέγχεται με φάρμακα.
• Εάν το ήπαρ σας δεν λειτουργεί φυσιολογικά λόγω προχωρημένης ηπατικής ίνωσης (ουλοποίηση και πάχυνση του ιστού) ή κίρρωσης (ουλοποίηση λόγω μακροχρόνιας ηπατικής βλάβης).

Εάν οποιοδήποτε από τα παραπάνω ισχύει για εσάς ή εάν δεν είστε σίγουροι για κάποιο από τα παραπάνω, απευθυνθείτε στον γιατρό σας πριν πάρετε το Hemgenix.

Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις

Πριν από τη θεραπεία με το Hemgenix

Ο γιατρός σας θα πραγματοποιήσει αρκετές εξετάσεις πριν σας χορηγηθεί η θεραπεία με το Hemgenix.

Εξετάσεις αίματος για αντισώματα

Ο γιατρός σας θα διεξάγει εξετάσεις αίματος για να ελέγξει για ορισμένα αντισώματα (πρωτεΐνες) πριν από τη θεραπεία με Hemgenix, που θα περιλαμβάνουν τα εξής:

• Εξετάσεις αίματος για να ελεγχθεί η παρουσία αντισωμάτων στο αίμα σας που στρέφονται κατά της πρωτεΐνης του ανθρώπινου Παράγοντα IX (αναστολείς του Παράγοντα IX). Εάν είστε θετικοί για αυτά τα αντισώματα, θα πραγματοποιηθεί άλλη μια εξέταση σε περίπου 2 εβδομάδες. Εάν τόσο τα αποτελέσματα της αρχικής εξέτασης όσο και της επαναληπτικής εξέτασης είναι θετικά, δεν θα ξεκινήσει η χορήγηση του Hemgenix.
• Μπορεί επίσης να πραγματοποιηθούν εξετάσεις αίματος για να ελεγχθεί η ποσότητα αντισωμάτων στο αίμα σας που στρέφονται κατά του τύπου του ιού που χρησιμοποιείται για την παρασκευή του Hemgenix.

Υγεία του ήπατος

Προκειμένου να αποφασιστεί εάν αυτό το φάρμακο είναι κατάλληλο για εσάς, ο γιατρός σας θα ελέγξει την κατάσταση της υγείας του ήπατός σας πριν ξεκινήσετε τη θεραπεία με το Hemgenix και θα διενεργήσει:

• Εξετάσεις αίματος για να ελεγχθεί το επίπεδο των ηπατικών ενζύμων στο αίμα σας
• Εξετάσεις αίματος για τον έλεγχο τυχόν ενεργούς ηπατικής λοίμωξης (Ηπατίτιδα Β ή C)
• Υπερηχογράφημα ήπατος
• Ελαστογραφία για τον έλεγχο τυχόν ουλοποίησης ή πάχυνσης του ήπατός σας.

Κατά τη διάρκεια ή για λίγο μετά την έγχυση του Hemgenix

Ο γιατρός σας θα σας παρακολουθεί κατά τη διάρκεια ή για λίγο μετά την έγχυση του Hemgenix.

Αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση

Σχετιζόμενες με την έγχυση ανεπιθύμητες ενέργειες μπορεί να εμφανιστούν κατά τη διάρκεια ή λίγο μετά τη χορήγηση της (στάγδην) έγχυσης του Hemgenix. Ο γιατρός σας θα σας παρακολουθεί κατά τη διάρκεια της έγχυσης του Hemgenix και για τουλάχιστον 3 ώρες μετά τη χορήγηση του Hemgenix.

• Τα συμπτώματα αυτών των ανεπιθύμητων ενεργειών αναφέρονται στην παράγραφο 4 «Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες». Ενημερώστε αμέσως τον γιατρό ή τον νοσηλευτή σας εάν εμφανίσετε αυτά ή οποιαδήποτε άλλα συμπτώματα κατά τη διάρκεια της έγχυσης ή λίγο μετά από αυτήν.
• Ανάλογα με τα συμπτώματά σας, η έγχυσή σας μπορεί να επιβραδυνθεί ή να διακοπεί προσωρινά. Εάν η έγχυση διακοπεί προσωρινά, μπορεί να ξεκινήσει εκ νέου με βραδύτερο ρυθμό όταν υποχωρήσει η αντίδραση στην έγχυση. Ο γιατρός σας μπορεί επίσης να σκεφθεί εάν θα πρέπει να σας χορηγηθούν κορτικοστεροειδή (π.χ., πρεδνιζολόνη ή πρεδνιζόνη) για να βοηθήσουν στη διαχείριση της αντίδρασης στην έγχυση.

Μετά τη θεραπεία με το Hemgenix

Μετά τη θεραπεία με το Hemgenix, ο γιατρός σας θα συνεχίσει να ελέγχει την υγεία σας. Είναι

σημαντικό να συζητάτε το χρονοδιάγραμμα αυτών των εξετάσεων αίματος με τον γιατρό σας,

ώστε να πραγματοποιούνται όπως απαιτείται.

Ηπατικά ένζυμα

Το Hemgenix θα ενεργοποιήσει μια απόκριση στο ανοσοποιητικό σας σύστημα που θα μπορούσε να οδηγήσει σε αυξημένο επίπεδο ορισμένων ηπατικών ενζύμων στο αίμα σας που ονομάζονται τρανσαμινάσες (τρανσαμινίτιδα). Ο γιατρός σας θα παρακολουθεί τακτικά τα επίπεδα των ηπατικών σας ενζύμων για να διασφαλίσει ότι το φάρμακο δρα όπως θα έπρεπε:

• Κατά τους πρώτους 3 μήνες, τουλάχιστον, μετά τη χορήγηση του Hemgenix, θα υποβάλλεστε σε εξετάσεις αίματος μία φορά την εβδομάδα για την παρακολούθηση των επιπέδων των ηπατικών σας ενζύμων.

o Εάν παρουσιάσετε αύξηση των ηπατικών ενζύμων, μπορεί να υποβάλλεστε σε πιο συχνές εξετάσεις αίματος για να ελέγχονται τα επίπεδα των ηπατικών σας ενζύμων, μέχρι να επανέλθουν σε φυσιολογικά επίπεδα. Μπορεί επίσης να χρειαστεί να πάρετε ένα άλλο φάρμακο (κορτικοστεροειδή) για τη διαχείριση αυτών των ανεπιθύμητων ενεργειών.

o Ο γιατρός σας μπορεί επίσης να πραγματοποιήσει πρόσθετες εξετάσεις για να αποκλείσει άλλες αιτίες για την αύξηση των ηπατικών σας ενζύμων, εάν χρειαστεί, σε συνεννόηση με έναν γιατρό με εμπειρία στις παθήσεις του ήπατος.

• Ο γιατρός σας θα επαναλαμβάνει τις εξετάσεις των ηπατικών ενζύμων κάθε τρεις μήνες από τον μήνα 4 έως και έναν χρόνο μετά τη χορήγηση του Hemgenix για να συνεχίσει να ελέγχει την υγεία του ήπατός σας. Κατά το δεύτερο έτος μετά τη χορήγηση του Hemgenix, ο γιατρός σας θα παρακολουθεί τα ηπατικά σας ένζυμα κάθε έξι μήνες. Μετά το δεύτερο έτος, ο γιατρός σας θα ελέγχει τα ηπατικά σας ένζυμα ετησίως για τουλάχιστον 5 χρόνια μετά τη χορήγηση του Hemgenix.

Επίπεδα του Παράγοντα IX

Ο γιατρός σας θα ελέγχει τακτικά τα επίπεδα του Παράγοντα IX για να δει εάν η θεραπεία με το Hemgenix ήταν επιτυχής.

• Κατά τουλάχιστον τους πρώτους 3 μήνες μετά τη χορήγηση του Hemgenix, θα υποβάλλεστε σε εξετάσεις αίματος μία φορά την εβδομάδα για να ελέγχονται τα επίπεδα του Παράγοντα IX.
• Ο γιατρός σας θα επαναλαμβάνει αυτές τις εξετάσεις κάθε τρεις μήνες από τον μήνα 4 έως και 1 χρόνο μετά τη χορήγηση του Hemgenix για να συνεχίσει να ελέγχει τα επίπεδα του Παράγοντα IX. Κατά το δεύτερο έτος μετά τη χορήγηση του Hemgenix, ο γιατρός σας θα παρακολουθεί τα επίπεδα του Παράγοντα IX κάθε έξι μήνες. Μετά το δεύτερο έτος, ο γιατρός σας θα ελέγχει τα επίπεδα του Παράγοντα IX ετησίως για τουλάχιστον 5 χρόνια μετά τη χορήγηση του Hemgenix.
• Εάν παρουσιάσετε αύξηση των ηπατικών ενζύμων ή χρειαστεί να πάρετε άλλο φάρμακο (π.χ.

κορτικοστεροειδή), θα υποβάλλεστε σε πιο συχνές εξετάσεις αίματος για να ελέγχονται τα επίπεδα του Παράγοντα IX, μέχρι τα ηπατικά σας ένζυμα να επανέλθουν σε φυσιολογικές τιμές ή μέχρι να σταματήσετε να παίρνετε το πρόσθετο φάρμακο.

Χρήση άλλων θεραπειών για την Αιμορροφιλία

Μετά τη χρήση του Hemgenix, απευθυνθείτε στον γιατρό σας σχετικά με το εάν ή πότε θα πρέπει να σταματήσετε τις άλλες θεραπείες για την Αιμορροφιλία και για να σχεδιάσετε ένα πλάνο θεραπείας σχετικά με το τι να κάνετε σε περίπτωση χειρουργικής επέμβασης, τραύματος, αιμορραγίας ή οποιωνδήποτε διαδικασιών που θα μπορούσαν δυνητικά να αυξήσουν τον κίνδυνο αιμορραγίας. Είναι πολύ σημαντικό να συνεχίσετε την παρακολούθηση και τις επισκέψεις στον γιατρό σας για να διαπιστωθεί εάν χρειάζεται να λάβετε άλλες θεραπείες για τη διαχείριση της Αιμορροφιλίας.

Μη φυσιολογική πήξη του αίματος (θρομβοεμβολικά επεισόδια)

Μετά τη θεραπεία με το Hemgenix, το επίπεδο της πρωτεΐνης του Παράγοντα IX μπορεί να αυξηθεί. Σε κάποιους ασθενείς, θα μπορούσε να αυξηθεί σε επίπεδα πάνω από το φυσιολογικό εύρος για μια χρονική περίοδο.

• Ασυνήθιστα αυξημένα επίπεδα του Παράγοντα IX μπορεί να προκαλέσουν μη φυσιολογική πήξη του αίματος, αυξάνοντας τον κίνδυνο σχηματισμού θρόμβων στο αίμα, όπως στον πνεύμονα (πνευμονική θρομβοεμβολή) ή σε ένα αιμοφόρο αγγείο του ποδιού (φλεβική ή αρτηριακή θρόμβωση). Αυτός ο θεωρητικός κίνδυνος είναι χαμηλός λόγω της εγγενούς σας ανεπάρκειας στον καταρράκτη πήξης σε σύγκριση με τα υγιή άτομα.
• Μπορεί να διατρέχετε κίνδυνο μη φυσιολογικής πήξης του αίματος, εάν έχετε προϋπάρχοντα προβλήματα με την καρδιά και τα αιμοφόρα αγγεία σας (π.χ. ιστορικό καρδιακής νόσου (καρδιαγγειακή νόσος), παχιές και δύσκαμπτες αρτηρίες (αρτηριοσκλήρωση), υψηλή αρτηριακή πίεση (υπέρταση) ή εάν είστε διαβητικός ή άνω των 50 ετών.
• Ο γιατρός σας θα παρακολουθεί τακτικά το αίμα σας για πιθανές ανωμαλίες στα επίπεδα του Παράγοντα IX, ιδιαίτερα εάν συνεχίσετε να λαμβάνετε την τακτική προφυλακτική αγωγή σας με Παράγοντα IX (θεραπεία υποκατάστασης Παράγοντα IX) μετά τη χορήγηση του Hemgenix (βλ. επίσης παράγραφο 3 «Πώς να χρησιμοποιήσετε το Hemgenix»).
• Συμβουλευτείτε αμέσως τον γιατρό σας, εάν παρατηρήσετε σημεία μη φυσιολογικής πήξης, όπως αιφνίδιο πόνο στο στήθος, δύσπνοια, αιφνίδια έναρξη μυϊκής αδυναμίας, απώλεια αίσθησης ή/και ισορροπίας, μειωμένη εγρήγορση, δυσκολία στην ομιλία ή πρήξιμο του ενός ή και των δύο ποδιών.

Αποφυγή αιμοδοσιών και δωρεών για μεταμοσχεύσεις

Η δραστική ουσία στο Hemgenix μπορεί προσωρινά να απεκκριθεί μέσω του αίματος, του σπέρματος, του μητρικού γάλακτος ή των σωματικών αποβλήτων σας, μια διαδικασία που ονομάζεται απόπτωση (βλ. επίσης παράγραφο 2 «Κύηση, θηλασμός και γονιμότητα»).

Για να διασφαλιστεί ότι τα άτομα χωρίς αιμορροφιλία Β δεν εκτίθενται στο DNA του Hemgenix μέσω τηςδιαδικασίας απόπτωσης στο σώμα σας ή/και στο σπέρμα σας, δεν θα μπορείτε να δωρίσετε αίμα, σπέρμα ή όργανα, ιστούς και κύτταρα για μεταμόσχευση μετά τη θεραπεία με Hemgenix.

Ανοσοκατεσταλμένοι ασθενείς ή ασθενείς με HIV ή άλλη λοίμωξη

Εάν έχετε προβλήματα με το ανοσοποιητικό σας σύστημα (εάν είστε ανοσοκατεσταλμένοι), υποβάλλεστε ή θα υποβληθείτε σε θεραπεία που καταστέλλει το ανοσοποιητικό σας σύστημα, ή έχετε HIV ή άλλη νέα ή πρόσφατη λοίμωξη, ο γιατρός σας θα αποφασίσει εάν μπορέσετε να λάβετε το Hemgenix.

Εξουδετερωτικά αντισώματα κατά των πρωτεϊνών του Παράγοντα IX (αναστολείς του Παράγοντα IX)

Τα εξουδετερωτικά αντισώματα κατά των πρωτεϊνών του Παράγοντα IX μπορεί να εμποδίσουν τη σωστή δράση του Hemgenix. Ο γιατρός σας μπορεί να ελέγξει το αίμα σας για αυτά τα αντισώματα, εάν οι αιμορραγίες σας δεν ελέγχονται ή εάν επανέλθουν μετά τη χορήγηση του Hemgenix (βλ. επίσης παράγραφο 3 «Πώς να χρησιμοποιήσετε το Hemgenix»).

Λήψη γονιδιακής θεραπείας ξανά στο μέλλον

Μετά τη λήψη του Hemgenix, το ανοσοποιητικό σας σύστημα θα παράγει αντισώματα κατά του κελύφους του φορέα AAV. Δεν είναι ακόμη γνωστό εάν ή υπό ποιες συνθήκες η θεραπεία με το Hemgenix μπορεί να επαναληφθεί. Επίσης, δεν είναι ακόμη γνωστό εάν ή υπό ποιες συνθήκες μπορεί να είναι δυνατή η επακόλουθη χρήση μιας άλλης γονιδιακής θεραπείας.

Κίνδυνος κακοήθειας που σχετίζεται δυνητικά με το Hemgenix

• Το Hemgenix θα εισέλθει στα ηπατοκύτταρα και θα μπορούσε ενδεχομένως να εισέλθει στο DNA των ηπατοκυττάρων ή στο DNA άλλων κυττάρων του σώματος. Κατά συνέπεια, το Hemgenix θα μπορούσε να συμβάλει στον κίνδυνο για καρκίνο, όπως ο καρκίνος του ήπατος (ηπατοκυτταρικό καρκίνωμα). Αν και δεν υπάρχουν μέχρι στιγμής σχετικές ενδείξεις στις κλινικές μελέτες, κάτι τέτοιο παραμένει πιθανό λόγω της φύσης του φαρμάκου. Συνεπώς, θα πρέπει να συζητήσετε αυτό το θέμα με τον γιατρό σας.
• Εάν είστε ασθενής με προϋπάρχοντες παράγοντες κινδύνου για ηπατοκυτταρικό καρκίνωμα [π.χ. έχετε ηπατική ίνωση (ουλοποίηση και πάχυνση του ήπατος) ή ηπατίτιδα B, ηπατίτιδα C, λιπώδες ήπαρ (μη αλκοολική λιπώδης νόσος του ήπατος [NAFLD]) ή καταναλώνετε υπερβολικές ποσότητες αλκοόλ], ο γιατρός σας θα παρακολουθεί τακτικά (π.χ. ετησίως) τη μακροπρόθεσμη υγεία του ήπατος σας για τουλάχιστον 5 χρόνια μετά τη χορήγηση του Hemgenix και θα πραγματοποιεί τις ακόλουθες εξετάσεις:

• Ετήσιος υπέρηχος ήπατος και
• Ετήσια εξέταση αίματος για τον έλεγχο τυχόν αυξήσεων της επονομαζόμενης άλφα-φετοπρωτεΐνης.

• Μετά τη θεραπεία με το Hemgenix, αναμένεται από εσάς να ενταχθείτε σε μια μελέτη παρακολούθησης για να βοηθήσετε να μελετηθούν η μακροπρόθεσμη ασφάλεια της θεραπείας για 15 χρόνια, το πόσο καλά συνεχίζει να δρα και οποιεσδήποτε ανεπιθύμητες ενέργειες που μπορεί να σχετίζονται με τη θεραπεία. Σε περίπτωση καρκίνου, ο γιατρός σας μπορεί να λάβει ένα δείγμα του καρκίνου σας (βιοψία) για να ελέγξει εάν το Hemgenix έχει εισέλθει στο κυτταρικό DNA.

Παιδιά και έφηβοι

Το Hemgenix δεν έχει μελετηθεί σε παιδιά ή εφήβους ηλικίας κάτω των 18 ετών.

Άλλα φάρμακα και Hemgenix

Ενημερώστε τον γιατρό ή τον νοσηλευτή σας εάν παίρνετε, έχετε πρόσφατα πάρει ή μπορεί να πάρετε άλλα φάρμακα.

Εάν παίρνετε φάρμακα που είναι γνωστό ότι προκαλούν βλάβη στο ήπαρ (ηπατοτοξικά φάρμακα), ο γιατρός σας μπορεί να αποφασίσει ότι μπορεί να χρειαστεί να σταματήσετε αυτό το φάρμακο για να μπορέσετε να πάρετε το Hemgenix.

Κύηση, θηλασμός και γονιμότητα

Δεν υπάρχουν δεδομένα σχετικά με τη χρήση του Hemgenix σε γυναίκες με αιμορροφιλία Β.

Εάν είστε έγκυος ή θηλάζετε, νομίζετε ότι μπορεί να είστε έγκυος ή σχεδιάζετε να αποκτήσετε παιδί, ζητήστε τη συμβουλή του γιατρού σας πριν σας χορηγηθεί το Hemgenix.

• Η θεραπεία με Hemgenix δεν συνιστάται σε γυναίκες που μπορούν να μείνουν έγκυες. Δεν είναι ακόμη γνωστό εάν το Hemgenix μπορεί να χρησιμοποιηθεί με ασφάλεια σε αυτές τις ασθενείς, καθώς οι επιδράσεις στην εγκυμοσύνη και στο αγέννητο παιδί δεν είναι γνωστές.
• Το Hemgenix δεν πρέπει να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Δεν είναι γνωστό εάν αυτό το φαρμακευτικό προϊόν μπορεί να προκαλέσει βλάβη στο αγέννητο μωρό σας όταν σας χορηγηθεί κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης σας.
• Το Hemgenix δεν πρέπει να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια του θηλασμού. Δεν είναι γνωστό εάν αυτό το φάρμακο απεκκρίνεται στο ανθρώπινο γάλα. Δεν μπορεί να αποκλειστεί ο κίνδυνος για τα νεογέννητα/βρέφη.

Χρήση αντισύλληψης και αποφυγή εγκυμοσύνης της συντρόφου για ένα χρονικό διάστημα

Αφού ένας άνδρας ασθενής λάβει θεραπεία με Hemgenix, ο ασθενής και οποιαδήποτε γυναίκα σύντροφός του πρέπει να αποφύγουν την εγκυμοσύνη για 12 μήνες. Θα πρέπει να χρησιμοποιείτε αποτελεσματική αντισύλληψη (π.χ. αντισύλληψη φραγμού, όπως προφυλακτικό ή διάφραγμα). Αυτό γίνεται για να αποφευχθεί ο θεωρητικός κίνδυνος της μετάδοσης του γονιδίου του Παράγοντα IX που προέρχεται από τη θεραπεία του πατέρα με το Hemgenix σε ένα παιδί, με άγνωστες συνέπειες. Για τον ίδιο λόγο, οι άνδρες ασθενείς δεν πρέπει να δωρίζουν σπέρμα. Συζητήστε με τον γιατρό σας ποιες μέθοδοι αντισύλληψης είναι κατάλληλες.

Οδήγηση και χειρισμός μηχανημάτων

Το Hemgenix έχει μικρή επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανημάτων. Έχουν παρουσιαστεί προσωρινή ζάλη, κούραση και κεφαλαλγίες λίγο μετά την έγχυση του Hemgenix. Εάν επηρεαστείτε, θα πρέπει να είστε προσεκτικοί μέχρι να είστε σίγουροι ότι το Hemgenix δεν επηρεάζει αρνητικά την ικανότητά σας να οδηγείτε ή να χειρίζεστε μηχανήματα. Απευθυνθείτε στον γιατρό σας σχετικά με αυτό.

Το Hemgenix περιέχει νάτριο και κάλιο

• Το φάρμακο περιέχει 35,2 mg νατρίου (κύριο συστατικό μαγειρικού/επιτραπέζιου άλατος) σε κάθε φιαλίδιο. Αυτό ισοδυναμεί με το 1,8% της συνιστώμενης μέγιστης ημερήσιας πρόσληψης νατρίου με τη διατροφή για έναν ενήλικα.
• Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει κάλιο, λιγότερο από 1 mmol (39 mg) ανά φιαλίδιο, δηλαδή ουσιαστικά δεν περιέχει κάλιο.

Το Hemgenix περιέχει πολυσορβικό-20

• Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει 2,20 mg πολυσορβικού-20 ανά φιαλίδιο (0,22 mg/mL). Τα πολυσορβικά μπορεί να προκαλέσουν αλλεργικές αντιδράσεις. Ενημερώστε τον γιατρό σας εάν έχετε γνωστές αλλεργίες.

3. Πώς χορηγείται το Hemgenix

Το Hemgenix θα σας δοθεί σε νοσοκομειακό περιβάλλον υπό την καθοδήγηση ιατρού με εμπειρία και κατάρτιση στη θεραπεία της πάθησής σας, της αιμορροφιλίας Β.

Το Hemgenix θα σας χορηγηθεί μόνο μία φορά με μια εφάπαξ βραδεία έγχυση (στάγδην) σε μια φλέβα. Η έγχυση χρειάζεται συνήθως 1 έως 2 ώρες για να ολοκληρωθεί.

Ο γιατρός σας θα υπολογίσει τη σωστή δόση για εσάς, με βάση το σωματικό σας βάρος.

Διακοπή της θεραπείας με εξωγενή Παράγοντα IX

• Μπορεί να χρειαστούν αρκετές εβδομάδες μέχρι να γίνει εμφανής ο βελτιωμένος έλεγχος της αιμορραγίας μετά την έγχυση του Hemgenix και μπορεί να χρειαστεί να συνεχίσετε τη θεραπεία υποκατάστασης με εξωγενή Παράγοντα IX κατά τη διάρκεια των πρώτων εβδομάδων μετά την έγχυση του Hemgenix.
• Ο γιατρός σας θα παρακολουθεί τακτικά το αίμα σας για τα επίπεδα δραστικότητας του Παράγοντα IX, δηλ. εβδομαδιαίως για τουλάχιστον τους πρώτους 3 μήνες, και σε τακτά χρονικά διαστήματα στη συνέχεια, και θα αποφασίσει εάν και πότε θα πρέπει να λάβετε, να μειώσετε ή να διακόψετε τη θεραπεία με εξωγενή Παράγοντα IX (βλ. παράγραφο 2).

Εάν έχετε οποιεσδήποτε ερωτήσεις σχετικά με τη χρήση του Hemgenix, ρωτήστε τον γιατρό σας.

4. Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες

Όπως όλα τα φάρμακα, έτσι και αυτό το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες, αν και δεν παρουσιάζονται σε όλους τους ανθρώπους.

Οι ακόλουθες ανεπιθύμητες ενέργειες παρατηρήθηκαν σε κλινικές μελέτες με το Hemgenix.

Πολύ συχνές (μπορεί να εμφανιστούν σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς)

• Αυξημένα επίπεδα ηπατικών ενζύμων στο αίμα (αυξημένη αμινοτρανσφεράση της αλανίνης)
• Αυξημένα επίπεδα ηπατικών ενζύμων στο αίμα (αυξημένη ασπαρτική αμινοτρανσφεράση)
• Κεφαλαλγία
• Γριππώδης συνδρομή (ασθένεια που μοιάζει με τη γρίπη)
• Αυξημένα επίπεδα της C-αντιδρώσας πρωτεΐνης, που είναι ένας δείκτης της φλεγμονής
• Αντίδραση που σχετίζεται με την έγχυση (αλλεργικές αντιδράσεις (υπερευαισθησία), αντίδραση στο σημείο της έγχυσης, ζάλη, φαγούρα (κνησμός) στα μάτια, ερυθρότητα του δέρματος (έξαψη), πόνος στο στομάχι (στην κοιλιά), κνησμώδες εξάνθημα (κνίδωση), δυσφορία στο στήθος και πυρετός)

Συχνές (μπορεί να εμφανιστούν σε έως και 1 στους 10 ασθενείς)

• Ζάλη
• Τάση για έμετο (ναυτία)
• Kούραση (κόπωση)
• Γενική αίσθηση αδιαθεσίας (κακουχία)
• Αυξημένα επίπεδα χολερυθρίνης στο αίμα, μια κίτρινη ουσία που προέρχεται από τη διάσπαση των ερυθρών αιμοσφαιρίων
• Αυξημένα επίπεδα κρεατινικής φωσφοκινάσης στο αίμα, ενός ενζύμου (μια πρωτεΐνη) που βρίσκεται κυρίως στην καρδιά, στον εγκέφαλο και στους σκελετικούς μύες

Αναφορά ανεπιθύμητων ενεργειών

Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό ή τον νοσηλευτή σας. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες απευθείας, μέσω του εθνικού συστήματος αναφοράς που αναφέρεται στο Παράρτημα V. Μέσω της αναφοράς ανεπιθύμητων ενεργειών μπορείτε να βοηθήσετε στη συλλογή περισσότερων πληροφοριών σχετικά με την ασφάλεια του παρόντος φαρμάκου.

5. Πώς να φυλάσσετε το Hemgenix

Οι πληροφορίες που ακολουθούν απευθύνονται μόνο σε ιατρούς.

Το φάρμακο αυτό πρέπει να φυλάσσεται σε μέρη που δεν το βλέπουν και δεν το φθάνουν τα παιδιά.

Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μετά την ημερομηνία λήξης που αναφέρεται στην επισήμανση του φιαλιδίου και στο κουτί μετά τη ΛΗΞΗ.

Φυλάσσετε σε ψυγείο (2°C - 8°C). Μην καταψύχετε. Φυλάσσετε τα φιαλίδια στην αρχική συσκευασία για να προστατεύονται από το φως.

Αραιώστε πριν από τη χρήση. Μόλις αραιωθεί με ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%) , το Hemgenix μπορεί να φυλαχθεί στους 15°C ‐ 25°C στον ασκό έγχυσης προστατευμένο από το φως για έως και 24 ώρες μετά την προετοιμασία της δόσης.

Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο εάν παρατηρήσετε σωματίδια, θολερότητα ή αποχρωματισμό.

6. Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες

Τι περιέχει το Hemgenix

• Η δραστική ουσία είναι το etranacogene dezaparvovec. Κάθε mL etranacogene dezaparvovec περιέχει 1 x 1013 αντίγραφα γονιδιώματος (gc)/mL.
• Τα άλλα συστατικά (έκδοχα) είναι σακχαρόζη, πολυσορβικό-20, χλωριούχο κάλιο, δισόξινο φωσφορικό κάλιο, χλωριούχο νάτριο, όξινο φωσφορικό νάτριο, υδροχλωρικό οξύ (για ρύθμιση του pH), ύδωρ για ενέσιμα (βλ. επίσης παράγραφο 2 «Το Hemgenix περιέχει νάτριο και κάλιο» και «Το Hemgenix περιέχει πολυσορβικό-20»).

Αυτό το φάρμακο περιέχει γενετικά τροποποιημένους οργανισμούς.

Εμφάνιση του Hemgenix και περιεχόμενα της συσκευασίας

Το Hemgenix είναι ένα πυκνό διάλυμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση (στείρο πυκνό διάλυμα).

Το Hemgenix είναι ένα διαυγές, άχρωμο διάλυμα.

Το Hemgenix παρέχεται σε φιαλίδιο που περιέχει 10 mL etranacogene dezaparvovec.

Ο συνολικός αριθμός φιαλιδίων σε μια συσκευασία αντιστοιχεί στην απαιτούμενη δοσολογία για κάθε μεμονωμένο ασθενή, ανάλογα με το σωματικό του βάρος, και παρέχεται στη συσκευασία.

Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας και Παρασκευαστής

CSL Behring GmbH Emil-von-Behring-Strasse 76 D-35041 Marburg Γερμανία

Για οποιαδήποτε πληροφορία σχετικά με το παρόν φαρμακευτικό προϊόν, παρακαλείστε να απευθυνθείτε στον τοπικό αντιπρόσωπο του Κατόχου της Άδειας Κυκλοφορίας:

België/Belgique/Belgien Luxembourg/Luxemburg

CSL Behring NV CSL Behring NV Tél/Tel: +32 15 28 89 20 Tél/Tel: +32 15 28 89 20

България Magyarország

МагнаФарм България ЕАД CSL Behring Kft. Тел: +359 2 810 3949 Tel: +36 1 213 4290

Česká republika Malta

CSL Behring s.r.o. AM Mangion Ltd. Tel: +420 702 137 233 Tel: +356 2397 6333

Danmark Nederland

CSL Behring AB CSL Behring BV Tlf: +46 8 544 966 70 Tel: +31 85 111 96 00

Deutschland Norge

CSL Behring GmbH CSL Behring AB Tel: +49 6190 75 84810 Tlf: +46 8 544 966 70

Eesti Österreich

CentralPharma Communications OÜ CSL Behring GmbH Tel: +3726015540 Tel: +43 1 80101

Ελλάδα Polska

CSL Behring ΕΠΕ CSL Behring Sp. z o.o. Τηλ: +30 210 7255 660 Tel.: +48 22 213 22 65

España Portugal

CSL Behring S.A. CSL Behring Lda Tel: +34 933 67 1870 Tel: +351 21 782 62 30

France România

CSL Behring SA Prisum Healthcare S.R.L. Tél: +33 1 53 58 54 00 Tel: +40 21 322 01 71

Hrvatska Slovenija

Marti Farm d.o.o. Emmes Biopharma Global s.r.o. - podružnica v Tel: +385 1 5588297 Sloveniji Tel: +386 41 42 0002

Ireland Slovenská republika

CSL Behring GmbH CSL Behring Slovakia s.r.o. Tel: +49 6190 75 84700 Tel: +421 911 653 862

Ísland Suomi/Finland

CSL Behring AB CSL Behring AB Sími: +46 8 544 966 70 Puh/Tel: +46 8 544 966 70

Italia Sverige

CSL Behring S.p.A. CSL Behring AB Tel: +39 02 34964 200 Tel: +46 8 544 966 70

Κύπρος

CSL Behring ΕΠΕ Τηλ: +30 210 7255 660

Latvija

CentralPharma Communications SIA Tel: +371 6 7450497

Lietuva

CentralPharma Communications UAB Tel: +370 5 243 0444

Το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης αναθεωρήθηκε για τελευταία φορά στις

Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν έχει εγκριθεί με την διαδικασία που αποκαλείται «έγκριση υπό όρους». Αυτό σημαίνει ότι αναμένονται περισσότερες αποδείξεις σχετικά με το φαρμακευτικό προϊόν. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα αξιολογεί τουλάχιστον ετησίως τις νέες πληροφορίες για το φάρμακο αυτό και θα επικαιροποιεί το παρόν Φύλλο Οδηγιών Χρήσης αναλόγως.

Άλλες πηγές πληροφοριών

Λεπτομερείς πληροφορίες για το φάρμακο αυτό είναι διαθέσιμες στον δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων: https://www.ema.europa.eu.

Το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης είναι διαθέσιμο σε όλες τις επίσημες γλώσσες της ΕΕ/ΕΟΧ στον δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Οι πληροφορίες που ακολουθούν απευθύνονται μόνο σε επαγγελματίες υγείας:

Σημαντικό: Ανατρέξτε στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος (ΠΧΠ) πριν από τη χρήση.

Προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται πριν από τον χειρισμό ή τη χορήγηση του φαρμακευτικού προϊόντος

Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει γενετικά τροποποιημένους οργανισμούς (ΓΤΟ).

Κατά την προετοιμασία και τη χορήγηση του etranacogene dezaparvovec θα πρέπει να φοράτε μέσα ατομικής προστασίας, όπως γάντια, προστατευτικά γυαλιά, προστατευτικό ρουχισμό και μάσκες.

Προετοιμασία του etranacogene dezaparvovec πριν από τη χορήγηση

1. Χρησιμοποιήστε άσηπτες τεχνικές κατά τη διάρκεια της προετοιμασίας και της χορήγησης του etranacogene dezaparvovec.

2. Μην εκθέτετε το etranacogene dezaparvovec στο φως λυχνίας απολύμανσης με υπεριώδη ακτινοβολία.

3. Χρησιμοποιήστε το/τα φιαλίδιο(α) του etranacogene dezaparvovec μόνο μία φορά (φιαλίδιο(α) μίας χρήσης).

4. Επαληθεύστε την απαιτούμενη δόση του etranacogene dezaparvovec με βάση το σωματικό βάρος του ασθενούς. Ο συνολικός αριθμός φιαλιδίων σε κάθε τελική συσκευασία αντιστοιχεί στην απαιτούμενη δοσολογία για κάθε μεμονωμένο ασθενή με βάση το σωματικό του βάρος.

*Ο συνολικός όγκος της δόσης του etranacogene dezaparvovec για τον ασθενή που πρόκειται να αραιωθεί μπορεί να είναι μικρότερος από τον συνολικό όγκο των φιαλιδίων που απαιτούνται.

Το σωματικό βάρος του ασθενούς που χρησιμοποιείται για τον υπολογισμό της δόσης πρέπει να στρογγυλοποιείται στο πλησιέστερο ακέραιο κιλό.

Παράδειγμα: Για έναν ασθενή που ζυγίζει μεταξύ 72,1 kg και 72,4 kg χρησιμοποιήστε 72 kg. Για έναν ασθενή που ζυγίζει μεταξύ 72.5 kg και 72.9 kg χρησιμοποιήστε 73 kg.

5. Το etranacogene dezaparvovec πρέπει να αραιώνεται με ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%) πριν από τη χορήγηση.

• Πριν από την αραίωση, επιθεωρήστε καθένα από τα φιαλίδια του etranacogene dezaparvovec. o Εάν σωματίδια, θολότητα ή αποχρωματισμός είναι ορατά, μην χρησιμοποιήσετε το/τα φιαλίδιο(α).
• Περιστρέψτε απαλά τα φιαλίδια 3 φορές (περίπου 10 δευτερόλεπτα) για να ομογενοποιήσετε το εναιώρημα του etranacogene dezaparvovec. o Για να αποφύγετε τον σχηματισμό αφρού, μην ανακινείτε το/τα φιαλίδιο(α) του etranacogene dezaparvovec.
• Αναρροφήστε τον όγκο της υπολογισμένης δόσης του Hemgenix (σε mL) από τον/τους ασκό(ούς) έγχυσης των 500 mL με ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%). Ο όγκος που θα αναρροφηθεί ποικίλλει ανάλογα με το σωματικό βάρος του ασθενούς. o Για ασθενείς με σωματικό βάρος <120 kg, αναρροφήστε τον όγκο ενέσιμου διαλύματος χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%) που αντιστοιχεί στη συνολική δόση του Hemgenix (σε mL) από έναν ασκό έγχυσης των 500 mL. o Για ασθενείς με σωματικό βάρος ≥120 kg, αναρροφήστε τον όγκο ενέσιμου διαλύματος χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%) που αντιστοιχεί στη συνολική δόση του Hemgenix (σε mL) από δύο ασκούς έγχυσης των 500 mL, αναρροφώντας το ήμισυ του όγκου από καθέναν από τους δύο ασκούς έγχυσης των 500 mL.
• Αναρροφήστε το etranacogene dezaparvovec από κάθε φιαλίδιο χρησιμοποιώντας μια βελόνα 20 G και μια σύριγγα.
• Προσθέστε στη συνέχεια την απαιτούμενη δόση του Hemgenix στον/στους ασκό(ούς) έγχυσης για να επανέλθει ο συνολικός όγκος σε κάθε ασκό έγχυσης στα 500 mL.

6. Προσθέστε τη δόση του Hemgenix απευθείας στο ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%). Μην προσθέτετε τη δόση του Hemgenix στον αέρα εντός του ασκού έγχυσης κατά τη διάρκεια της αραίωσης.

7. Αναστρέψτε απαλά τον/τους ασκό(ούς) έγχυσης τουλάχιστον 3 φορές (περίπου 10 δευτερόλεπτα) για να αναμείξετε το διάλυμα και να διασφαλίσετε την ομοιόμορφη κατανομή του αραιωμένου προϊόντος.

8. Για να αποφύγετε τον σχηματισμό αφρού:

• Μην ανακινείτε τον/τους έτοιμο(ους) ασκό(ούς) έγχυσης.
• Μη χρησιμοποιείτε βελόνες με φίλτρο κατά τη διάρκεια της προετοιμασίας του etranacogene dezaparvovec.

9. Για να μειωθεί ο κίνδυνος διαρροής ή/και σχηματισμού αερολύματος, ο/οι ασκός(οί) έγχυσης θα πρέπει να παρέχονται συνδεδεμένοι σε σωλήνωση έγχυσης προγεμισμένη με στείρο ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%).

10. Η σωλήνωση έγχυσης που έχει προπληρωθεί με στείρο ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%) θα πρέπει να συνδεθεί στην κύρια ενδοφλέβια γραμμή έγχυσης, η οποία έχει επίσης προπληρωθεί με στείρο ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%) πριν από τη χρήση.

11. Χρησιμοποιείτε αποκλειστικά ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%), καθώς η σταθερότητα του etranacogene dezaparvovec δεν έχει προσδιοριστεί με άλλα διαλύματα και αραιωτικά.

12. Μην εγχύετε το αραιωμένο διάλυμα etranacogene dezaparvovec στην ίδια ενδοφλέβια γραμμή με οποιαδήποτε άλλα προϊόντα.

13. Μη χρησιμοποιείτε κεντρική γραμμή ή θύρα.

Χορήγηση

14. Το αραιωμένο etranacogene dezaparvovec θα πρέπει να ελέγχεται οπτικά πριν από τη χορήγηση. Το αραιωμένο etranacogene dezaparvovec θα πρέπει να είναι ένα διαυγές, άχρωμο διάλυμα. Εάν υπάρχουν ορατά σωματίδια, θολερότητα ή αποχρωματισμός στον ασκό έγχυσης, μη χρησιμοποιείτε το etranacogene dezaparvovec.

15. Χρησιμοποιήστε το προϊόν το συντομότερο δυνατό μετά την αραίωση. Δεν πρέπει να υπερβαίνετε τον προβλεπόμενο χρόνο αποθήκευσης του αραιωμένου προϊόντος πέραν αυτού που αναφέρεται στην παράγραφο 6.3 της ΠΧΠ.

16. Χρησιμοποιήστε ενσωματωμένο (στη γραμμή) φίλτρο 0,2 μm κατασκευασμένο από πολυαιθεροσουλφόνη (PES).

17. Το αραιωμένο διάλυμα του etranacogene dezaparvovec πρέπει να χορηγείται σε περιφερική φλέβα σε ξεχωριστή ενδοφλέβια γραμμή έγχυσης μέσω περιφερικού φλεβικού καθετήρα.

18. Το διάλυμα του etranacogene dezaparvovec θα πρέπει να εγχέεται ακολουθώντας αυστηρά τον/τους ρυθμό(ούς) έγχυσης που αναφέρονται στην παράγραφο 4.2 της ΠΧΠ. Η χορήγηση θα πρέπει να ολοκληρωθεί εντός ≤24 ωρών μετά την προετοιμασία της δόσης (βλ. παράγραφο 4.2 της ΠΧΠ).

19. Μετά την έγχυση όλου του περιεχομένου του/των ασκού(ων) έγχυσης, η γραμμή έγχυσης πρέπει να εκπλυθεί με τον ίδιο ρυθμό έγχυσης με ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%) για να διασφαλιστεί ότι έχει χορηγηθεί όλη η ποσότητα του etranacogene dezaparvovec.

Μέτρα που πρέπει να λαμβάνονται σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης

Σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης θα πρέπει να ακολουθούνται οι τοπικές κατευθυντήριες οδηγίες για φαρμακευτικά υπολείμματα.

o Σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης στα μάτια, ξεπλύνετε αμέσως τα μάτια με νερό για τουλάχιστον 15 λεπτά. Μη χρησιμοποιείτε διάλυμα αλκοόλης. o Σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης σε τρύπημα από βελόνα, φροντίστε να αιμορραγήσει το τραύμα και πλύνετε καλά την περιοχή της ένεσης με σαπούνι και νερό. o Σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης στο δέρμα, η προσβεβλημένη περιοχή πρέπει να καθαριστεί σχολαστικά με σαπούνι και νερό για τουλάχιστον 15 λεπτά. Μη χρησιμοποιείτε διάλυμα αλκοόλης. o Σε περίπτωση τυχαίας εισπνοής, μετακινήστε το άτομο σε καθαρό αέρα. o Σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης στο στόμα, ξεπλύνετε το στόμα με άφθονο νερό. o Σε κάθε περίπτωση, λάβετε επακόλουθη ιατρική φροντίδα.

Οι επιφάνειες εργασίας και τα υλικά τα οποία ενδέχεται να έχουν έρθει σε επαφή με το etranacogene dezaparvovec πρέπει να απολυμαίνονται με κατάλληλο απολυμαντικό με ιοκτόνο δράση (π.χ., απολυμαντικό που απελευθερώνει χλώριο όπως υποχλωριώδες διάλυμα που περιέχει 0,1% διαθέσιμο χλώριο (1000 ppm)) μετά τη χρήση.

Προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται για την απόρριψη του φαρμακευτικού προϊόντος

Το αχρησιμοποίητο φαρμακευτικό προϊόν και τα αναλώσιμα υλικά που μπορεί να έχουν έρθει σε επαφή με το Hemgenix (στερεά και υγρά υπολείμματα) πρέπει να απορρίπτονται σύμφωνα με τις τοπικές κατευθυντήριες οδηγίες για φαρμακευτικά υπολείμματα. Ωστόσο, ο κίνδυνος μιας ανεπιθύμητης ενέργειας στην ανθρώπινη υγεία σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης στο Hemgenix και οι περιβαλλοντικοί κίνδυνοι θεωρούνται αμελητέοι. Οι φροντιστές θα πρέπει να ενημερώνονται σχετικά με τον ορθό χειρισμό των υπολειμμάτων που δημιουργούνται από επιμολυσμένα βοηθητικά φαρμακευτικά προϊόντα κατά τη χρήση του Hemgenix.

Οι επιφάνειες εργασίας και τα υλικά τα οποία ενδέχεται να έχουν έρθει σε επαφή με το etranacogene dezaparvovec πρέπει να απολυμαίνονται με κατάλληλο απολυμαντικό με ιοκτόνο δράση (π.χ., απολυμαντικό που απελευθερώνει χλώριο όπως υποχλωριώδες διάλυμα που περιέχει 0,1% διαθέσιμο χλώριο (1000 ppm)) μετά τη χρήση και στη συνέχεια να αποστειρώνονται σε αυτόκαυστο, εάν είναι εφικτό.