Luxturna

1. Τι είναι το Luxturna και ποια είναι η χρήση του

Το Luxturna είναι ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας που περιέχει τη δραστική ουσία voretigene neparvovec.

Το Luxturna χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με απώλεια της όρασης λόγω κληρονομικής αμφιβληστροειδικής δυστροφίας που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο RPE65. Οι μεταλλάξεις αυτές εμποδίζουν την παραγωγή μιας πρωτεΐνης στο σώμα, η οποία είναι απαραίτητη για την όραση και έτσι οδηγούν σε απώλεια της όρασης και τελικά σε τύφλωση.

Η δραστική ουσία στο Luxturna, το voretigene neparvovec, είναι ένας τροποποιημένος ιός που περιέχει ένα ενεργό αντίγραφο του γονιδίου RPE65. Μετά την ένεση, ενθέτει αυτό το γονίδιο στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, στη στιβάδα που ανιχνεύει το φως στο πίσω μέρος του οφθαλμού. Αυτό επιτρέπει στον αμφιβληστροειδή να παράξει τις πρωτεΐνες που είναι απαραίτητες για την όραση. Ο ιός που χρησιμοποιείται για την ένθεση του γονιδίου δεν προκαλεί νόσο στους ανθρώπους.

Το Luxturna θα σας χορηγηθεί μόνο εάν ο γενετικός έλεγχος δείξει ότι η απώλεια της όρασής σας οφείλεται σε μεταλλάξεις του γονιδίου RPE65.

2. Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν σας χορηγηθεί το Luxturna

Δεν πρέπει να σας χορηγηθεί το Luxturna

• σε περίπτωση αλλεργίας στο voretigene neparvovec ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά αυτού του φαρμάκου (αναφέρονται στην παράγραφο 6)
• εάν έχετε οφθαλμική λοίμωξη
• εάν έχετε οφθαλμική φλεγμονή

Εάν οποιοδήποτε από τα παραπάνω ισχύει στην περίπτωσή σας, ή εάν δεν είστε βέβαιος για κάποιο από τα παραπάνω, παρακαλείστε να συζητήσετε με τον γιατρό σας πριν σας χορηγηθεί το Luxturna.

Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις

Πριν σας χορηγηθεί θεραπεία με Luxturna:

• Ενημερώστε τον γιατρό σας εάν έχετε συμπτώματα οφθαλμικής λοίμωξης ή οφθαλμικής φλεγμονής, για παράδειγμα εάν έχετε οφθαλμική ερυθρότητα, ευαισθησία στο φως, οφθαλμικό οίδημα ή πόνο στον οφθαλμό.
• Ενημερώστε τον γιατρό σας εάν έχετε ενεργό λοίμωξη οποιασδήποτε μορφής. Ο γιατρός σας μπορεί να καθυστερήσει τη θεραπεία σας μέχρι να υποχωρήσει η λοίμωξή σας, επειδή αυτό το φάρμακο μπορεί να δυσκολέψει την ικανότητά σας να καταπολεμήσετε μία λοίμωξη. Βλέπε επίσης παράγραφο 3.

Μετά τη λήψη του Luxturna:

• Λάβετε άμεση φροντίδα από τον γιατρό σας εάν ο οφθαλμός ή οι οφθαλμοί σας γίνουν κόκκινοι, πονούν, είναι ευαίσθητοι στο φως, βλέπετε λάμψεις ή μυγάκια ή εάν παρατηρήσετε οποιαδήποτε επιδείνωση ή θαμπή όραση.
• Θα πρέπει να αποφεύγετε τα αεροπορικά ταξίδια ή άλλα ταξίδια σε μεγάλα υψόμετρα μέχρι να σας επιτρέψει ο γιατρός σας. Κατά τη διάρκεια της θεραπείας με αυτό το φάρμακο, ο γιατρός εισάγει μία φυσαλίδα αέρα στον οφθαλμό, η οποία απορροφάται αργά από το σώμα σας. Μέχρι να απορροφηθεί πλήρως η φυσαλίδα, τα αεροπορικά ταξίδια ή τα λοιπά ταξίδια σε μεγάλα υψόμετρα μπορεί να προκαλέσουν την διαστολή της φυσαλίδας και μπορεί να οδηγήσει σε οφθαλμική βλάβη, συμπεριλαμβανομένης της απώλειας της όρασης. Παρακαλείστε να συζητήσετε με τον γιατρό σας πριν ταξιδέψετε.
• Θα πρέπει να αποφεύγετε την κολύμβηση εξαιτίας του αυξημένου κινδύνου λοίμωξης στον οφθαλμό. Παρακαλείστε να συζητήσετε με τον γιατρό σας πριν κολυμπήσετε μετά τη λήψη θεραπείας με Luxturna.
• Θα πρέπει να αποφεύγετε την έντονη σωματική δραστηριότητα εξαιτίας του αυξημένου κινδύνου τραυματισμού στον οφθαλμό. Παρακαλείστε να συζητήσετε με τον γιατρό σας πριν αρχίσετε να ασχολείστε με έντονη σωματική δραστηριότητα μετά τη λήψη του Luxturna.
• Μπορεί να εμφανίσετε προσωρινές διαταραχές της όρασης, όπως είναι η ευαισθησία στο φως και η θαμπή όραση. Ενημερώστε τον γιατρό σας σχετικά με διαταραχές της όρασης που τυχόν εμφανίσατε. Ο γιατρός σας μπορεί να είναι σε θέση να βοηθήσει στη μείωση τυχόν δυσφορίας που οφείλεται σε αυτές τις προσωρινές διαταραχές.
• Η δραστική ουσία του Luxturna μπορεί προσωρινά να αποβάλλεται μέσω των δακρύων σας. Εσείς και ο φροντιστής σας θα πρέπει να τοποθετείτε τυχόν χρησιμοποιημένα επιθέματα και απορρίμματα με δάκρυα και ρινικές εκκρίσεις σε σφραγισμένες σακούλες πριν τα απορρίψετε. Θα πρέπει να ακολουθήσετε αυτές τις προφυλάξεις για 14 ημέρες.
• Ενδέχεται να μην μπορείτε να δωρίσετε αίμα, όργανα, ιστούς και κύτταρα για μεταμόσχευση μετά τη θεραπεία με Luxturna.

Παιδιά και έφηβοι

Το Luxturna δεν έχει μελετηθεί σε παιδιά ηλικίας κάτω των 4 ετών. Τα δεδομένα είναι περιορισμένα.

Άλλα φάρμακα και Luxturna

Eνημερώστε τον γιατρό σας εάν παίρνετε, έχετε πρόσφατα πάρει ή μπορεί να πάρετε άλλα φάρμακα.

Κύηση, θηλασμός και γονιμότητα

Εάν είστε έγκυος ή θηλάζετε, νομίζετε ότι μπορεί να είστε έγκυος ή σχεδιάζετε να αποκτήσετε παιδί, ζητήστε τη συμβουλή του γιατρού ή του νοσοκόμου σας πριν σας χορηγηθεί η θεραπεία με το Luxturna.

Οι επιδράσεις αυτού του φαρμάκου στην κύηση και το αγέννητο παιδί δεν είναι γνωστές. Ως προφύλαξη, δε θα πρέπει να σας χορηγηθεί το Luxturna ενώ είστε έγκυος.

Το Luxturna δεν έχει μελετηθεί σε θηλάζουσες γυναίκες. Δεν είναι γνωστό αν περνά στο μητρικό γάλα. Μιλήστε με το γιατρό σας εάν θηλάζετε ή σκοπεύετε να θηλάσετε. Ο γιατρός σας θα μπορεί τότε να αποφασίσει εάν θα σταματήσετε το θηλασμό ή να μην πάρετε το Luxturna, λαμβάνοντας υπόψη το όφελος του θηλασμού για το μωρό και το όφελος του Luxturna για εσάς.

Οδήγηση και χειρισμός μηχανημάτων

Μπορεί να εμφανίσετε προσωρινές διαταραχές της όρασης μετά τη λήψη του Luxturna. Μην οδηγείτε ή χρησιμοποιείτε βαριά μηχανήματα μέχρι να αποκατασταθεί η όρασή σας. Μιλήστε με τον γιατρό σας πριν συνεχίσετε αυτές τις δραστηριότητες.

Το Luxturna περιέχει νάτριο

Το Luxturna περιέχει λιγότερο από 1 mmol νατρίου (23 mg) ανά δόση, είναι αυτό που ονομάζουμε «ελεύθερο νατρίου».

3. Πώς χορηγείται το Luxturna σε εσάς

Το Luxturna θα σας χορηγηθεί σε αίθουσα χειρουργείου από χειρουργούς με εμπειρία στην πραγματοποίηση οφθαλμικής χειρουργικής επέμβασης.

Το Luxturna χορηγείται υπό αναισθησία. Ο γιατρός σας θα σας μιλήσει σχετικά με την αναισθησία και πώς θα σας χορηγηθεί.

Ο γιατρός σας θα πραγματοποιήσει την οφθαλμική χειρουργική επέμβαση αφαίρεσης της διαυγούς γέλης που βρίσκεται στο εσωτερικό του οφθαλμού σας και μετά θα ενέσει το Luxturna απευθείας κάτω από τον αμφιβληστροειδή σας, τη λεπτή φωτοευαίσθητη μεμβράνη στο πίσω μέρος του ματιού σας. Αυτό θα επαναληφθεί στο άλλο σας μάτι το λιγότερο 6 ημέρες μετά. Θα πρέπει να παραμείνετε για μετεγχειρητική παρακολούθηση για μερικές ώρες μετά από κάθε επέμβαση προκειμένου να ελέγχεται η ανάρρωσή σας και να παρακολουθηθείτε για τυχόν ανεπιθύμητες ενέργειες από τη χειρουργική επέμβαση ή την αναισθησία.

Πριν ξεκινήσει η θεραπεία με το Luxturna, ο γιατρός σας μπορεί να σας ζητήσει να πάρετε ένα φάρμακο που θα καταστείλει το ανοσοποιητικό σύστημα (η φυσική άμυνα του οργανισμού) ώστε αυτό να μην καταπολεμήσει το Luxturna όταν σας χορηγηθεί. Είναι σημαντικό να παίρνετε αυτό το φάρμακο σύμφωνα με τις οδηγίες που σας έχουν δοθεί. Μην σταματήσετε να παίρνετε το φάρμακο χωρίς να έχετε μιλήσει πρώτα στον γιατρό σας.

Εάν σας χορηγηθεί μεγαλύτερη δόση Luxturna από την κανονική

Δεδομένου ότι αυτό το φάρμακο σας χορηγείται από γιατρό, είναι απίθανο να σας δοθεί υπερβολική δόση. Εάν συμβεί αυτό, ο γιατρός σας θα αντιμετωπίσει τα συμπτώματα κατάλληλα. Ενημερώστε τον γιατρό ή το νοσοκόμο σας εάν παρουσιάσετε οποιαδήποτε προβλήματα όρασης.

Εάν έχετε περισσότερες ερωτήσεις σχετικά με τη χρήση αυτού του φαρμάκου, ρωτήστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο σας.

4. Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες

Όπως όλα τα φάρμακα, έτσι και αυτό το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες, αν και δεν παρουσιάζονται σε όλους τους ανθρώπους.

Οι ακόλουθες ανεπιθύμητες ενέργειες μπορεί να εμφανιστούν με το Luxturna:

Συχνές (μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στα 10 άτομα)

• Εναποθέσεις κάτω από τον αμφιβληστροειδή

Μη γνωστής συχνότητας (δεν μπορούν να εκτιμηθούν με βάση τα διαθέσιμα δεδομένα)

• Ατροφία του (χοριο)αμφιβληστροειδούς

Οι ακόλουθες ανεπιθύμητες ενέργειες μπορεί να εμφανιστούν με τη διαδικασία της ένεσης:

Πολύ συχνές (μπορεί να επηρεάσουν περισσότερα από 1 στα 10 άτομα)

• Ερυθρότητα στον οφθαλμό
• Καταρράκτης (θολερότητα του φακού)
• Αυξημένη πίεση στον οφθαλμό

Συχνές (μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στα 10 άτομα)

• Ρήξη στον αμφιβληστροειδή
• Πόνος του οφθαλμού
• Οίδημα του οφθαλμού
• Αποκόλληση αμφιβληστροειδούς
• Αιμορραγία στο πίσω μέρος του οφθαλμού
• Πόνος ή αυξημένη δυσφορία στον οφθαλμό
• Θαμπή κεντρική όραση λόγω τρύπας στο κέντρο του αμφιβληστροειδούς
• Λέπτυνση στην επιφάνεια του οφθαλμού (dellen)
• Ερεθισμός του οφθαλμού
• Φλεγμονή του οφθαλμού
• Αίσθηση ξένου σώματος στον οφθαλμό
• Δυσφορία του οφθαλμού
• Ανωμαλίες στο πίσω μέρος του οφθαλμού
• Ναυτία (αίσθημα αδιαθεσίας), έμετος, πόνος κοιλιακής χώρας, πόνος των χειλέων
• Μεταβολή της ηλεκτρικής δραστηριότητας της καρδιάς
• Κεφαλαλγία, ζάλη
• Εξάνθημα, διόγκωση προσώπου
• Άγχος
• Προβλήματα που σχετίζονται με την τοποθέτηση αναπνευστικού σωλήνα στην τραχεία
• Διάνοιξη του χειρουργικού τραύματος

Μη γνωστής συχνότητας (δεν μπορούν να εκτιμηθούν με βάση τα διαθέσιμα δεδομένα)

• Θολερότητα στη γέλη-σαν ουσία στο εσωτερικό του οφθαλμού (θολερότητα του υαλοειδούς σώματος)
• Ατροφία του (χοριο)αμφιβληστροειδούς

Η βλάβη των ιστών του οφθαλμού μπορεί να συνοδεύεται από αιμορραγία και οίδημα και αυξημένο κίνδυνο λοίμωξης. Υπάρχει μειωμένη όραση κατά τις ημέρες που έπονται της χειρουργικής επέμβασης, η οποία συνήθως βελτιώνεται. Ενημερώστε τον γιατρό σας εάν η όρασή σας δεν επανέλθει.

Αναφορά ανεπιθύμητων ενεργειών

Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο σας. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες απευθείας, μέσω του εθνικού συστήματος αναφοράς που αναγράφεται στο Παράρτημα V. Μέσω της αναφοράς ανεπιθύμητων ενεργειών μπορείτε να βοηθήσετε στη συλλογή περισσότερων πληροφοριών σχετικά με την ασφάλεια του παρόντος φαρμάκου.

5. Πώς να φυλάσσετε το Luxturna

Το Luxturna θα φυλάσσεται από επαγγελματίες της υγείας στους χώρους της υγειονομικής σας περίθαλψης. Το πυκνό σκεύασμα και ο διαλύτης πρέπει να φυλάσσονται και να μεταφέρονται κατεψυγμένα στους ≤-65ºC. Μετά την απόψυξη, το φάρμακο δεν θα πρέπει να επανακαταψύχεται και θα πρέπει να παραμένει σε θερμοκρασία δωματίου (κάτω από τους 25°C).

Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μετά την ημερομηνία λήξης που αναφέρεται στην επισήμανση και στο κουτί μετά το EXP.

6. Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες

Τι περιέχει το Luxturna

• Η δραστική ουσία είναι το voretigene neparvovec. Κάθε mL πυκνού σκευάσματος περιέχει 5 × 1012 φορείς γονιδιώματος (vg). Το πυκνό σκεύασμα (0,5 mL εξαγώγιμος όγκος σε φιαλίδιο 2 mL μίας δόσης) απαιτεί αραίωση 1:10 πριν τη χορήγηση.
• Κάθε δόση αραιωμένου διαλύματος περιέχει 1,5 × 1011 φορείς γονιδιώματος voretigene neparvovec σε παρεχόμενο όγκο 0,3 mL.
• Τα άλλα συστατικά του πυκνού σκευάσματος είναι χλωριούχο νάτριο (βλ. «Το Luxturna περιέχει νάτριο» στην παράγραφο 2 αυτού του φύλλου οδηγιών), μονοϋδρικό δισόξινο φωσφορικό νάτριο (για την προσαρμογή του pH), διένυδρο όξινο φωσφορικό δινάτριο (για τη ρύθμιση του pH), πολοξαμερές 188 και ύδωρ για ενέσιμα.
• Ο διαλύτης περιέχει χλωριούχο νάτριο (βλ. τέλος παραγράφου 2), μονοϋδρικό δισόξινο φωσφορικό νάτριο (για τη ρύθμιση του pH), διένυδρο όξινο φωσφορικό δινάτριο (για τη ρύθμιση του pH), πολοξαμερές 188 και ύδωρ για ενέσιμα.

Αυτό το φάρμακο περιέχει γενετικά τροποποιημένα ανθρώπινα κύτταρα.

Εμφάνιση του Luxturna και περιεχόμενα της συσκευασίας

Το Luxturna είναι ένα διαυγές, άχρωμο πυκνό σκεύασμα για διάλυμα για υποαμφιβληστροειδική ένεση, το οποίο παρέχεται σε διάφανο πλαστικό φιαλίδιο. Ο διαλύτης είναι ένα διαυγές, άχρωμο υγρό που παρέχεται σε διάφανο πλαστικό φιαλίδιο.

Κάθε θύλακας αλουμινίου περιλαμβάνει ένα κουτί που περιέχει 1 φιαλίδιο 0,5 mL πυκνού σκευάσματος και 2 φιαλίδια διαλύτη (καθένα περιέχει 1,7 mL).

Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας

Novartis Europharm Limited Vista Building Elm Park, Merrion Road Dublin 4 Ιρλανδία

Παρασκευαστής

Novartis Pharma GmbH Sophie-Germain-Strasse 10 90443 Νυρεμβέργη Γερμανία

Για οποιαδήποτε πληροφορία σχετικά με το παρόν φαρμακευτικό προϊόν, παρακαλείστε να απευθυνθείτε στον τοπικό αντιπρόσωπο του Κατόχου της Άδειας Κυκλοφορίας:

België/Belgique/Belgien Lietuva

Novartis Pharma N.V. SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tél/Tel: +32 2 246 16 11 Tel: +370 5 269 16 50

България Luxembourg/Luxemburg

Novartis Bulgaria EOOD Novartis Pharma N.V. Тел: +359 2 489 98 28 Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Česká republika Magyarország

Novartis s.r.o. Novartis Hungária Kft. Tel: +420 225 775 111 Tel.: +36 1 457 65 00

Danmark Malta

Novartis Healthcare A/S Novartis Pharma Services Inc. Tlf: +45 39 16 84 00 Tel: +356 2122 2872

Deutschland Nederland

Novartis Pharma GmbH Novartis Pharma B.V. Tel: +49 911 273 0 Tel: +31 88 04 52 111

Eesti Norge

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Novartis Norge AS Tel: +372 66 30 810 Tlf: +47 23 05 20 00

Ελλάδα Österreich

Novartis (Hellas) A.E.B.E. Novartis Pharma GmbH Τηλ: +30 210 281 17 12 Tel: +43 1 86 6570

España Polska

Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Poland Sp. z o.o. Tel: +34 93 306 42 00 Tel.: +48 22 375 4888

France Portugal

Novartis Pharma S.A.S. Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A. Tél: +33 1 55 47 66 00 Tel: +351 21 000 8600

Hrvatska România

Novartis Hrvatska d.o.o. Novartis Pharma Services Romania SRL Tel. +385 1 6274 220 Tel: +40 21 31299 01

Ireland Slovenija

Novartis Ireland Limited Novartis Pharma Services Inc. Tel: +353 1 260 12 55 Tel: +386 1 300 75 50

Ísland Slovenská republika

Vistor hf. Novartis Slovakia s.r.o. Sími: +354 535 7000 Tel: +421 2 5542 5439

Italia Suomi/Finland

Novartis Farma S.p.A. Novartis Finland Oy Tel: +39 02 96 54 1 Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200

Κύπρος Sverige

Novartis Pharma Services Inc. Novartis Sverige AB Τηλ: +357 22 690 690 Tel: +46 8 732 32 00

Latvija

SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070

Το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης αναθεωρήθηκε για τελευταία φορά στις

Άλλες πηγές πληροφοριών

Το έντυπο αυτό είναι διαθέσιμο σε ακουστικό αρχείο και σε εκτύπωση με γραμματοσειρά μεγάλου μεγέθους από την ιστοσελίδα: http://www.voretigeneneparvovec.support

Λεπτομερείς πληροφορίες για το φάρμακο αυτό είναι διαθέσιμες στο δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων: http://www.ema.europa.eu.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Οι πληροφορίες που ακολουθούν απευθύνονται μόνο σε επαγγελματίες υγείας:

Προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται πριν από τον χειρισμό ή τη χορήγηση του φαρμακευτικού προϊόντος

Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει γενετικά τροποποιημένους οργανισμούς. Θα πρέπει να χρησιμοποιείται ατομικός προστατευτικός εξοπλισμός (περιλαμβάνει ρόμπα εργαστηρίου, γυαλιά ασφαλείας και γάντια) κατά το χειρισμό ή τη χορήγηση του voretigene neparvovec.

Η ενδοφθάλμια πίεση θα πρέπει να παρακολουθείται πριν και μετά τη χορήγηση του φαρμακευτικού προϊόντος και να αντιμετωπίζεται κατάλληλα.

Μετά τη χορήγηση, οι ασθενείς θα πρέπει να λάβουν οδηγίες ώστε να αναφέρουν τυχόν συμπτώματα που υποδεικνύουν ενδοφθαλμίτιδα ή αποκόλληση αμφιβληστροειδούς χωρίς καθυστέρηση και θα πρέπει να αντιμετωπίζονται κατάλληλα.

Προετοιμασία πριν από τη χορήγηση

Κάθε συσκευασία περιέχει 1 φιαλίδιο πυκνού σκευάσματος και 2 φιαλίδια διαλύτη μόνο για μία χρήση.

Το Luxturna θα πρέπει να ελέγχεται οπτικά πριν τη χορήγηση. Εάν υπάρχουν ορατά σωματίδια, θολερότητα ή αποχρωματισμός, το φιαλίδιο μίας δόσης δεν πρέπει να χρησιμοποιείται.

Η προετοιμασία του Luxturna πρέπει να πραγματοποιείται εντός 4 ωρών από την έναρξη της διαδικασίας χορήγησης, σύμφωνα με τις ακόλουθες συνιστώμενες διαδικασίες που πραγματοποιούνται υπό άσηπτες συνθήκες.

Αποψύξτε μία εφάπαξ δόση φιαλιδίου πυκνού σκευάσματος και δύο φιαλίδια διαλύτη σε θερμοκρασία δωματίου. Μόλις όλα τα 3 φιαλίδια (1 φιαλίδιο πυκνού σκευάσματος και 2 φιαλίδια διαλύτη) αποψυχθούν, η αραίωση πρέπει να ξεκινήσει αμέσως. Αναστρέψτε με απαλές κινήσεις τα φιαλίδια πέντε φορές ώστε να αναμιχθεί το περιεχόμενο.

Επιθεωρήστε για τυχόν ορατά σωματίδια ή άλλες ανωμαλίες. Τυχόν ανωμαλίες ή εμφάνιση ορατών σωματιδίων θα πρέπει να αναφέρονται στον Κάτοχο Άδειας Κυκλοφορίας και το προϊόν δεν θα πρέπει να χρησιμοποιείται.

Μεταφέρετε 2,7 mL διαλύτη που λαμβάνεται από δύο αποψυγμένα φιαλίδια και διανείμετε σε αποστειρωμένο άδειο γυάλινο φιαλίδιο 10 mL χρησιμοποιώντας σύριγγα 3 mL.

Για την αραίωση, αντλείστε 0,3 mL αποψυγμένου πυκνού σκευάσματος σε μία σύριγγα 1 mL και προσθέστε τα στο αποστειρωμένο φιαλίδιο των 10 mL που περιέχει τον διαλύτη. Αναστρέψτε με απαλές κινήσεις το φιαλίδιο τουλάχιστον πέντε φορές για σωστή ανάμειξη. Επιθεωρήστε για τυχόν ορατά σωματίδια. Το αραιωμένο διάλυμα θα πρέπει να είναι διαυγές έως ελαφρώς ιριδίζον. Επισημάνετε το γυάλινο φιαλίδιο των 10 mL που περιέχει το αραιωμένο πυκνό σκεύασμα ως: «Αραιωμένο Luxturna».

Μην προετοιμάζετε τις σύριγγες εάν το φιαλίδιο έχει ίχνη φθοράς ή εάν παρατηρείτε ορατά σωματίδια. Προετοιμάστε τις σύριγγες για ένεση αποσύροντας 0,8 mL αραιωμένου διαλύματος σε αποστειρωμένη σύριγγα 1 mL. Επαναλάβετε την ίδια διαδικασία για την προετοιμασία της εφεδρικής σύριγγας. Οι γεμάτες με προϊόν σύριγγες θα πρέπει να μεταφερθούν στη συνέχεια σε προκαθορισμένο περιέκτη μεταφοράς στη χειρουργική αίθουσα.

Λήψη μέτρων σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης

Η τυχαία έκθεση πρέπει να αποφεύγεται. Θα πρέπει να ακολουθούνται οι κατά τόπους οδηγίες βιοασφάλειας για την προετοιμασία, τη χορήγηση και τον χειρισμό του voretigene neparvovec.

• Θα πρέπει να χρησιμοποιείται ατομικός προστατευτικός εξοπλισμός (περιλαμβάνει ρόμπα εργαστηρίου, γυαλιά ασφαλείας και γάντια) κατά τη διάρκεια του χειρισμού ή της χορήγησης του voretigene neparvovec.
• Η τυχαία έκθεση στο voretigene neparvovec, συμπεριλαμβανομένης της επαφής με το δέρμα, τους οφθαλμούς και τον βλεννογόνο υμένα, πρέπει να αποφεύγεται. Τυχόν εκτεθειμένες πληγές θα πρέπει να καλύπτονται πριν τον χειρισμό.
• Όλες οι διαρροές voretigene neparvovec θα πρέπει να αντιμετωπίζονται με ιοκτόνο παράγοντα όπως είναι το 1% υποχλωριώδες νάτριο και blot που χρησιμοποιεί απορροφητικά υλικά.
• Όλα τα υλικά που μπορεί να έχουν έρθει σε επαφή με το voretigene neparvovec (π.χ. φιαλίδιο, σύριγγα, βελόνα, βαμβακερή γάζα, γάντια, μάσκες ή επιθέματα) πρέπει να απορρίπτονται σύμφωνα με τις κατά τόπους οδηγίες βιοασφάλειας.

Τυχαία έκθεση

• Σε περίπτωση τυχαίας επαγγελματικής έκθεσης (π.χ. μέσω πιτσιλίσματος στους οφθαλμούς ή τους βλεννογόνους υμένες), εκπλύνετε με καθαρό νερό για τουλάχιστον 5 λεπτά.
• Σε περίπτωση έκθεσης σε διαρρηγμένο δέρμα ή τραυματισμού από τρύπημα βελόνας, καθαρίστε σχολαστικά την προσβεβλημένη περιοχή με σαπούνι και νερό ή/και απολυμαντικό.

Προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται για την απόρριψη του φαρμακευτικού προϊόντος

Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει γενετικά τροποποιημένους οργανισμούς. Το αχρησιμοποίητο φαρμακευτικό προϊόν ή υπόλειμμα πρέπει να απορρίπτεται σύμφωνα με τις κατά τόπους ισχύουσες σχετικές διατάξεις για φαρμακευτικά απορρίματα.

Δοσολογία

Η θεραπεία θα πρέπει να ξεκινά και να χορηγείται από χειρουργό αμφιβληστροειδούς με εμπειρία στις επεμβάσεις στην ωχρά κηλίδα.

Οι ασθενείς θα λάβουν μία εφάπαξ δόση των 1,5 × 1011 φορείς γονιδιώματος voretigene neparvovec σε κάθε οφθαλμό. Η κάθε δόση θα παρέχεται στον υποαμφιβληστροειδικό χώρο σε συνολικό όγκο 0,3 mL. Η διαδικασία της εξατομικευμένης χορήγησης σε κάθε οφθαλμό πραγματοποιείται σε ξεχωριστές ημέρες με μικρό μεσοδιάστημα, αλλά όχι μικρότερο από αυτό των 6 ημερών.

Ανοσορρυθμιστικό σχήμα

Πριν την έναρξη του ανοσορρυθμιστικού σχήματος και πριν τη χορήγηση του voretigene neparvovec, ο ασθενής πρέπει να ελέγχεται για συμπτώματα ενεργής λοιμώδους νόσου οποιασδήποτε αιτίας και σε περίπτωση τέτοιας λοίμωξης η έναρξη της θεραπείας πρέπει να αναβάλλεται μέχρι την ανάρρωση του ασθενούς.

Σε διάστημα 3 ημερών πριν τη χορήγηση του voretigene neparvovec στον πρώτο οφθαλμό, συνιστάται η έναρξη ανοσορρυθμιστικού σχήματος σύμφωνα με το πρόγραμμα που ακολουθεί (Πίνακας 1). Η έναρξη του ανοσορρυθμιστικού σχήματος για τον δεύτερο οφθαλμό θα πρέπει να ακολουθεί το ίδιο ανοσορρυθμιστικό σχήμα και να αντικαθιστά την ολοκλήρωση του ανοσορρυθμιστικού σχήματος του πρώτου οφθαλμού.

Πίνακας 1 Προεγχειρητικό και μετεγχειρητικό ανοσορρυθμιστικό σχήμα για κάθε οφθαλμό

Ειδικοί πληθυσμοί

Ηλικιωμένοι

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του voretigene neparvovec σε ασθενείς ηλικίας ≥ 65 ετών δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Τα δεδομένα είναι περιορισμένα. Ωστόσο, δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης για τους ηλικιωμένους ασθενείς.

Ηπατική και νεφρική δυσλειτουργία

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του voretigene neparvovec δεν έχει τεκμηριωθεί ακόμα σε ασθενείς με ηπατική ή νεφρική δυσλειτουργία. Δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης σε αυτούς τους ασθενείς (βλ. παράγραφο 5.2).

Παιδιατρικός πληθυσμός

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του voretigene neparvovec σε παιδιά ηλικίας έως 4 ετών δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Τα δεδομένα είναι περιορισμένα. Δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης για τους παιδιατρικούς ασθενείς.

Τρόπος χορήγησης

Υποαμφιβληστροειδική χρήση.

Το Luxturna είναι ένα στείρο πυκνό διάλυμα για υποαμφιβληστροειδική ένεση που απαιτεί απόψυξη και αραίωση πριν τη χορήγηση.

Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να χορηγείται με ενδοϋαλοειδική ένεση.

Το Luxturna είναι ένα φιαλίδιο μίας χρήσης για εφάπαξ χορήγηση σε μόνο έναν οφθαλμό. Το προϊόν χορηγείται ως υποαμφιβληστροειδική ένεση μετά από υαλοειδεκτομή σε κάθε οφθαλμό. Δεν θα πρέπει να χορηγείται σε άμεση γειτνίαση με το βοθρίο ώστε να διατηρηθεί η ακεραιότητά του.

Η χορήγηση του voretigene neparvovec θα πρέπει να πραγματοποιείται σε χειρουργικές αίθουσες υπό ελεγχόμενες άσηπτες συνθήκες. Θα πρέπει να χορηγηθεί επαρκής αναισθησία στον ασθενή πριν την επέμβαση. Η κόρη του οφθαλμού στον οποίο θα πραγματοποιηθεί η ένεση πρέπει να έχει μυδριάσει και θα πρέπει να έχει χορηγηθεί τοπικά πριν τη χειρουργική επέμβαση, μικροβιοκτόνο ευρέως φάσματος σύμφωνα με τη συνήθη ιατρική πρακτική.

Χορήγηση

Ακολουθήστε τα βήματα που ακολουθούν για τη χορήγηση του voretigene neparvovec στους ασθενείς:

• Το αραιωμένο Luxturna θα πρέπει να ελέγχεται οπτικά πριν τη χορήγηση. Εάν παρατηρούνται ορατά σωματίδια, θολερότητα ή αποχρωματισμός, το φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να χρησιμοποιείται.
• Συνδέστε τη σύριγγα που περιέχει το αραιωμένο προϊόν στο σωλήνα επέκτασης και την υποαμφιβληστροειδική κάνουλα ένεσης. Το προϊόν ενίεται με βραδύ ρυθμό μέσα από το σωλήνα επέκτασης και την υποαμφιβληστροειδική κάνουλα ένεσης προκειμένου να εξαλειφθούν τυχόν φυσαλίδες αέρα μέσα στο σύστημα.
• Ο όγκος του διαθέσιμου προς ένεση προϊόντος επιβεβαιώνεται μέσα στη σύριγγα, ευθυγραμμίζοντας το άκρο του εμβόλου με τη γραμμή σημείωσης των 0,3 mL.
• Αφού ολοκληρωθεί η υαλοειδεκτομή, το Luxturna χορηγείται με υποαμφιβληστροειδική ένεση χρησιμοποιώντας υποαμφιβληστροειδική κάνουλα ένεσης που εισάγεται μέσω του ακτινωτού κύκλου του οφθαλμού (pars plana).
• Υπό άμεση οπτικοποίηση, το άκρο της υποαμφιβληστροειδικής κάνουλας ένεσης τοποθετείται εφαπτόμενα στην επιφάνεια του αμφιβληστροειδούς. Η συνιστώμενη θέση ένεσης θα πρέπει να βρίσκεται κατά μήκος της άνω αγγειακής αψίδας, σε απόσταση τουλάχιστον 2 mm από το κέντρο του βοθρίου. Ενίεται με αργό ρυθμό μικρή ποσότητα του προϊόντος μέχρι να παρατηρηθεί μία αρχική υποαμφιβληστροειδική φουσκάλα και στη συνέχεια, ο υπόλοιπος όγκος ενίεται αργά μέχρι να παρασχεθεί συνολική ποσότητα 0,3 mL (Εικόνα 1).

Εικόνα 1 Άκρο της υποαμφιβληστροειδικής κάνουλας ένεσης που τοποθετείται εντός της συνιστώμενης θέσης της ένεσης (οπτική γωνία χειρουργού)

Κάτω

Ρινικά Κροταφικά

Yποαμφιβληστροειδική κάνουλα ένεσης Συνιστώμενη περιοχή Άνω ένεσης

• Κατά την ολοκλήρωση της ένεσης, η υποαμφιβληστροειδική κάνουλα ένεσης αφαιρείται από τον οφθαλμό.
• Μετά την ένεση, τυχόν αχρησιμοποίητο προϊόν πρέπει να απορρίπτεται. Η εφεδρική σύρριγγα δεν μπορεί να διατηρηθεί.
• Πραγματοποιείται ανταλλαγή υγρού-αέρα, αποφεύγοντας προσεκτικά την διαφυγή υγρού κοντά στην τομή του αμφιβληστροειδούς, η οποία πραγματοποιείται για την υποαμφιβληστροειδική ένεση.
• Ξεκινά αμέσως τοποθέτηση της κεφαλής σε ύπτια θέση κατά την μετεγχειρητική περίοδο και κατά την έξοδο, η θέση αυτή θα πρέπει να διατηρείται από τον ασθενή για 24 ώρες.