Myozyme

1. Τι είναι το Myozyme και ποια είναι η χρήση του

Το Myozyme χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων, παιδιών και εφήβων όλων των ηλικιών με επιβεβαιωμένη διάγνωση της νόσου του Pompe.

Οι ασθενείς με νόσο του Pompe έχουν χαμηλά επίπεδα ενός ενζύμου που ονομάζεται άλφα-γλυκοσιδάση. Το ένζυμο αυτό βοηθά το σώμα να ελέγχει τα επίπεδα του γλυκογόνου (ένας τύπος υδατάνθρακα). Το γλυκογόνο παρέχει στο σώμα ενέργεια, αλλά στη νόσο του Pompe τα επίπεδα γλυκογόνου μπορεί να είναι πολύ αυξημένα.

Το Myozyme περιέχει ένα τεχνητό ένζυμο που ονομάζεται αλγλυκοσιδάση άλφα– αυτό μπορεί να υποκαταστήσει το φυσικό ένζυμο το οποίο λείπει στη νόσο του Pompe.

2. Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν σας χορηγηθεί το Myozyme

Μην χρησιμοποιείτε το Myozyme:

Σε περίπτωση που έχετε παρουσιάσει απειλητικές για τη ζωή αλλεργικές αντιδράσεις (υπερευαισθησίας) στην αλγλυκοσιδάση άλφα ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά αυτού του φαρμάκου (αναφέρονται στην παράγραφο 6) και η εκ νέου χορήγηση του φαρμάκου δεν ήταν επιτυχής. Τα συμπτώματα των απειλητικών για τη ζωή αλλεργικών αντιδράσεων περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε αυτά, χαμηλή αρτηριακή πίεση, πολύ γρήγορο καρδιακό ρυθμό, δυσκολία στην αναπνοή, εμετό, οίδημα στο πρόσωπο, κνίδωση ή εξάνθημα.

Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις

Εάν ακολουθείτε θεραπεία με Myozyme, πιθανόν να εμφανίσετε μια αντίδραση που σχετίζεται με την έγχυση καθώς σας χορηγείται το φάρμακο ή κατά τις ώρες μετά την έγχυση. Μια τέτοια αντίδραση περιλαμβάνει διάφορα συμπτώματα όπως χαμηλή αρτηριακή πίεση, θωρακική δυσφορία, συσφιγκτικό αίσθημα λαιμού, πρήξιμο του προσώπου, των χειλιών ή της γλώσσας (αγγειοοίδημα), κνίδωση, ζάλη, εξάνθημα, κνησμός του δέρματος, ναυτία, έμετος, βήχας και βροχόσπασμος (βλέπε παράγραφο 4 για μια επισκόπηση όλων των αντιδράσεων που σχετίζονται με την έγχυση). Μια αντίδραση που σχετίζεται με την έγχυση ορισμένες φορές μπορεί να είναι πολύ σοβαρή. Εάν εμφανίσετε μια τέτοια αντίδραση, θα πρέπει να ενημερώσετε αμέσως τον ιατρό σας. Ο ιατρός σας πιθανόν να χρειαστεί να σας χορηγήσει προ-θεραπεία με φάρμακα για την πρόληψη αλλεργικής αντίδρασης (π.χ. αντιισταμινικά και/ή κορτικοστεροειδή) ή για την ανακούφιση του πυρετού (αντιπυρετικά).

Σε μελέτες, οι γιατροί χρησιμοποίησαν φάρμακα για να καταστείλουν το ανοσοποιητικό σύστημα ώστε να μειωθεί η παραγωγή αντισωμάτων. Επειδή πάσχετε από τη νόσο Pompe, υπάρχει κίνδυνος να εμφανιστεί σοβαρή λοίμωξη των αεραγωγών ή των πνευμόνων σας. Η χρήση αυτών των φαρμάκων για την καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος ενδέχεται να αυξήσει περαιτέρω αυτό τον κίνδυνο. Εάν παρουσιάσετε σοβαρές ελκωτικές βλάβες του δέρματος, ενημερώστε τον ιατρό σας. Εάν παρουσιάσετε οίδημα των κάτω άκρων ή γενικευμένο οίδημα, ενημερώστε τον ιατρό σας. Ο ιατρός σας πρέπει να εξετάσει το ενδεχόμενο διακοπής του Myozyme και έναρξης κατάλληλης ιατρικής θεραπείας. Ο ιατρός σας πρέπει να εκτιμήσει τους κινδύνους και τα οφέλη από την επαναχορήγηση του Myozyme.

Άλλα φάρμακα και Myozyme

Ενημερώστε τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας εάν χρησιμοποιείτε, έχετε πρόσφατα χρησιμοποιήσει ή μπορεί να χρησιμοποιήσετε άλλα φάρμακα.

Κύηση και θηλασμός και γονιμότητα

Υπάρχει περιορισμένη εμπειρία από τη χρήση του Myozyme σε εγκύους. Δεν πρέπει να χρησιμοποιείτε το Myozyme κατά τη διάρκεια της κύησης, εκτός εάν είναι απολύτως απαραίτητο. Ενημερώστε το γιατρό σας εάν θηλάζετε. Υπάρχει περιορισμένη εμπειρία που υποδηλώνει ότι το Myozyme περνά στο ανθρώπινο μητρικό γάλα σε πολύ μικρές ποσότητες. Δεν αναμένονται επιπτώσεις στο βρέφος που θηλάζει. Επομένως, ο θηλασμός κατά τη διάρκεια της θεραπείας μπορεί να εξεταστεί. Ωστόσο, μπορείτε να συζητήσετε με το γιατρό σας εάν θα διακόψετε τον θηλασμό ως προληπτικό μέτρο για τις πρώτες 24 ώρες μετά από κάθε δόση Myozyme. Εάν είσθε έγκυος ή θηλάζετε, νομίζετε ότι μπορεί να είσθε έγκυοςꞏή σχεδιάζετε να αποκτήσετε παιδί, ζητήστε τη συμβουλή του γιατρού ή του φαρμακοποιού σας προτού πάρετε αυτό το φάρμακο.

Οδήγηση και χειρισμός μηχανημάτων

Να είστε προσεκτικοί όταν οδηγείτε ή όταν χρησιμοποιείτε εργαλεία ή μηχανήματα λίγο μετά την έγχυση του Myozyme, καθώς μπορεί να νιώσετε ζάλη, υπνηλία, τρέμουλο και/ή χαμηλή αρτηριακή πίεση.

Το Myozyme περιέχει νάτριο

Αυτό το φάρμακο περιέχει λιγότερο από 1 mmol νατρίου (23 mg) ανά φιάλη, δηλ. είναι στην ουσία «ελεύθερο νατρίου».

3. Πώς χορηγείται το Myozyme

Το Myozyme θα σας χορηγηθεί υπό την επίβλεψη ιατρού, ο οποίος έχει εμπειρία στη θεραπεία της νόσου του Pompe.

Η δόση που λαμβάνετε βασίζεται στο σωματικό σας βάρος. Η συνιστώμενη δοσολογία του Myozyme είναι 20 mg ανά kg σωματικού βάρους. Θα σας χορηγείται μία φορά κάθε 2 εβδομάδες.

Έγχυση στο σπίτι Ο γιατρός σας μπορεί να θεωρήσει ότι μπορείτε να κάνετε έγχυση του Myozyme στο σπίτι εάν είναι ασφαλές και βολικό να το κάνετε. Εάν εμφανίσετε οποιεσδήποτε ανεπιθύμητες ενέργειες κατά τη διάρκεια μιας έγχυσης Myozyme, το άτομο της ομάδας που σας χορηγεί την έγχυση στο σπίτι ενδέχεται να σταματήσει την έγχυση και να ξεκινήσει την κατάλληλη ιατρική θεραπεία.

Χρήση σε παιδιά και εφήβους

Η συνιστώμενη δοσολογία του Myozyme σε παιδιά και εφήβους είναι ίδια με των ενηλίκων.

Οδηγίες σωστής χρήσης

Το Myozyme χορηγείται μέσω ενστάλαξης μέσα στη φλέβα (ενδοφλέβια έγχυση). Παρέχεται ως κόνις η οποία θα αναμειχθεί με αποστειρωμένο ύδωρ πριν να χορηγηθεί.

Εάν σας χορηγηθεί μεγαλύτερη δόση Myozyme από την κανονική

Εάν σας χορηγηθεί Myozyme σε υψηλότερη δόση ή ρυθμό έγχυσης από τη συνιστώμενη, μπορεί να εμφανίσετε αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση. Μια τέτοια αντίδραση μπορεί να περιλαμβάνει συμπτώματα όπως:

• το δέρμα και τα χείλη γίνονται μπλε λόγω έλλειψης οξυγόνου στους ιστούς του σώματος, αυξημένος καρδιακός ρυθμός, αίσθημα παλμών
• δυσκολία στην αναπνοή, βήχας
• ζάλη, πονοκέφαλος, διαταραχή της γεύσης
• υψηλή αρτηριακή πίεση, εξάψεις
• πρήξιμο της γλώσσας, έμετος, διάρροια, αίσθημα αδιαθεσίας (ναυτία)
• πόνος στο στήθος, δυσφορία στο στήθος, σφίξιμο στο λαιμό, πυρετός, ρίγη, αίσθημα ψύχους, ερυθρότητα στο σημείο της έγχυσης
• μυϊκός πόνος
• κοκκίνισμα του δέρματος

Εάν εμφανίσετε μια αντίδραση όπως αυτή, θα πρέπει να ενημερώσετε αμέσως το γιατρό σας (βλ. παράγραφο 2). Ο ρυθμός της έγχυσης θα μειωθεί ή η έγχυση θα διακοπεί και ανάλογα με την περίπτωση, μπορεί να λάβετε μια διορθωτική θεραπεία.

Εάν ξεχάσετε να χρησιμοποιήσετε το Myozyme

Εάν παραλείψατε μια έγχυση, παρακαλείσθε να ενημερώσετε τον γιατρό σας.

Εάν έχετε περισσότερες ερωτήσεις σχετικά με τη χρήση αυτού του φαρμάκου, ρωτήστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας.

4. Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες

Όπως όλα τα φάρμακα, έτσι και αυτό το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες, αν και δεν παρουσιάζονται σε όλους τους ανθρώπους.

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν κυρίως κατά τη διάρκεια της χορήγησης του φαρμάκου ή σύντομα μετά από αυτή («ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με την έγχυση»). Μερικές από αυτές τις ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με την έγχυση ήταν σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή. Αντιδράσεις απειλητικές για τη ζωή, συμπεριλαμβανομένων πολύ σοβαρών γενικευμένων και αναφυλακτικής καταπληξίας αλλεργικών αντιδράσεων, αναφέρθηκαν σε κάποιους ασθενείς. Στα συμπτώματα αυτών των αντιδράσεων περιλαμβάνονται χαμηλή αρτηριακή πίεση, πολύ γρήγορος καρδιακός ρυθμός, δυσκολία στην αναπνοή, εμετός, οίδημα στο πρόσωπο, στα χείλη ή στη γλώσσα, κνίδωση ή εξάνθημα. Ορισμένοι ασθενείς έχουν βιώσει ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με την έγχυση με τη μορφή συμπτωμάτων που μοιάζουν με γρίπη που διήρκησαν λίγες ημέρες μετά την ολοκλήρωση της έγχυσης. Εάν εμφανίσετε μια τέτοια αντίδραση, παρακαλείσθε να ενημερώσετε αμέσως το γιατρό σας. Ο ιατρός σας πιθανόν να χρειαστεί να σας χορηγήσει προ-θεραπεία με φάρμακα για την πρόληψη αλλεργικής αντίδρασης (π.χ. αντιισταμινικά και/ή κορτικοστεροειδή) ή για την ανακούφιση του πυρετού (αντιπυρετικά).

Πολύ συχνές: μπορεί να παρουσιαστούν σε περισσότερο από 1 στους 10 ανθρώπους

• Κνίδωση
• Εξάνθημα
• Αυξημένη καρδιακή συχνότητα
• Ερυθρίαση (στο πρόσωπο)
• Πυρετός ή αυξημένη θερμοκρασία σώματος
• Βήχας
• Αυξημένος ρυθμός αναπνοής
• Έμετος
• Χαμηλό επίπεδο οξυγόνου στο αίμα

Συχνές: μπορεί να παρουσιαστούν σε έως και 1 στους 10 ανθρώπους

• Ωχρότητα
• Αυξημένη ή υψηλή αρτηριακή πίεση
• Μπλε χρωματισμός του δέρματος
• Ρίγη
• Ταραχή
• Τρόμος
• Κεφαλαλγία
• Αίσθηση νυγμών
• Πόνος ή τοπική αντίδραση στο σημείο της ενστάλαξης
• Ζάλη
• Ευερεθιστότητα
• Κνησμός του δέρματος
• Γαστροοισοφαγική διαταραχή χωρίς τάση για εμετό
• Οίδημα στο πρόσωπο, οίδημα στο λαιμό ή σοβαρό συνδυασμένο οίδημα στο πρόσωπο, το λαιμό και τη γλώσσα λόγω σοβαρής αλλεργικής αντίδρασης
• Οίδημα στους βραχίονες και τα κάτω άκρα
• Ναυτία
• Δυσφορία στο στήθος
• Αίσθημα στένωσης στον λαιμό
• Διάρροια
• Κόπωση
• Μυαλγία
• Μυοσπασμοί
• Σοβαρές ελκωτικές δερματικές βλάβες
• Ερυθρότητα του δέρματος

Μη γνωστές: η συχνότητα δεν μπορεί να εκτιμηθεί με βάση τα διαθέσιμα δεδομένα

• Οίδημα γύρω από τα μάτια
• Άσθμα
• Μη φυσιολογικούς ήχους κατά την αναπνοή, συμπεριλαμβανομένου ενός συριστικού ήχου
• Δυσκολία στην αναπνοή (συμπεριλαμβανομένου λαχανιάσματος)
• Κρύα άκρα (π.χ. χέρια, πόδια)
• Μειωμένη ή χαμηλή αρτηριακή πίεση
• Στένωση των αιμοφόρων αγγείων που προκαλεί μείωση της ροής του αίματος
• Ξαφνική συστολή των βρόγχων η οποία εμποδίζει τον αέρα που εισέρχεται στους πνεύμονες και εξέρχεται από αυτούς (βρογχόσπασμος)
• Αίσθηση θερμότητας
• Αίσθημα ψύχους
• Αίσθημα γενικής αδιαθεσίας (αδιαθεσία)
• Αίσθημα αδυναμίας
• Υπνηλία
• Λιποθυμία
• Αίσθημα καύσου
• Αυξημένη εφίδρωση
• Δακρύρροια
• Κηλίδες στο δέρμα
• Ανησυχία
• Συριγμός
• Ερεθισμός του λαιμού
• Έλλειψη οξυγόνου στους ιστούς του σώματος
• Μειωμένη καρδιακή συχνότητα
• Καρδιακή ανακοπή
• Ισχυρός καρδιακός παλμός που μπορεί να είναι γρήγορος ή ακανόνιστος (αίσθημα παλμών)
• Πόνος στο στήθος (όχι στην καρδιά)
• Φλεγμονή της μεμβράνης που καλύπτει το βολβό του ματιού και το βλέφαρο
• Κοιλιακό άλγος
• Δυσπεψία
• Δυσκολία στην κατάποση
• Αρθραλγία
• Προσωρινή αναστολή ή ξαφνική παύση της αναπνοής
• Απώλεια πρωτεΐνης στα ούρα
• Νεφρωσικό σύνδρομο: οίδημα των κάτω άκρων, γενικευμένο οίδημα και απώλεια πρωτεΐνης στα ούρα
• Οίδημα και πάχυνση του δέρματος στο σημείο της έγχυσης σε περίπτωση διαρροής του προϊόντος εκτός των αιμοφόρων αγγείων
• Ερυθρότητα στις παλάμες
• Παροδικός δυσχρωματισμός του δέρματος
• Ερυθρότητα στο σημείο της έγχυσης
• Κνίδωση (εξάνθημα) στο σημείο της έγχυσης
• Κνησμός στο σημείο της έγχυσης
• Φλύκταινα

Αναφορά ανεπιθύμητων ενεργειών

Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας. Αυτό ισχύει για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες απευθείας, μέσω του εθνικού συστήματος αναφοράς που αναγράφεται στο Παράρτημα V*. Μέσω της αναφοράς ανεπιθύμητων ενεργειών μπορείτε να βοηθήσετε στη συλλογή περισσότερων πληροφοριών σχετικά με την ασφάλεια του παρόντος φαρμάκου.

5. Πώς να φυλάσσετε το Myozyme

Το φάρμακο αυτό πρέπει να φυλάσσεται σε μέρη που δεν το βλέπουν και δεν το φθάνουν τα παιδιά.

Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μετά την ημερομηνία λήξης που αναφέρεται στην επισήμανση μετά τη «ΛΗΞΗ». Η ημερομηνία λήξης είναι η τελευταία ημέρα του μήνα που αναφέρεται εκεί.

Φυλάσσετε σε ψυγείο (2°C – 8°C).

Μετά την αραίωση, συνιστάται η άμεση χρήση του προϊόντος. Ωστόσο, έχει καταδειχθεί η χημική και φυσική σταθερότητα του έτοιμου για χρήση προϊόντος επί 24 ώρες σε θερμοκρασία 2 έως 8°C, όταν φυλάσσεται προστατευμένο από το φως.

Μην πετάτε φάρμακα στο νερό της αποχέτευσης ή στα σκουπίδια. Ρωτήστε τον φαρμακοποιό σας για το πώς να πετάξετε τα φάρμακα που δεν χρησιμοποιείτε πια. Αυτά τα μέτρα θα βοηθήσουν στην προστασία του περιβάλλοντος.

6. Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες

Τι περιέχει το Myozyme

• Η δραστική ουσία είναι η αλγλυκοσιδάση άλφα. Κάθε φιαλίδιο περιέχει 50 mg αλγλυκοσιδάσης άλφα. Μετά την ανασύσταση, το διάλυμα περιέχει 5 mg αλγλυκοσιδάσης άλφα ανά ml και, μετά την αραίωση, η συγκέντρωση κυμαίνεται από 0,5 mg έως 4 mg/ml.
• Τα άλλα συστατικά είναι

• Μαννιτόλη (Ε421),
• δισόξινο φωσφορικό μονοϋδρικό νάτριο (Ε339)
• φωσφορικό επταϋδρικό νάτριο (Ε339)
• πολυσορβικό 80 (Ε433).

Εμφάνιση του Myozyme και περιεχόμενα της συσκευασίας

Το Myozyme είναι μια σκόνη για πυκνό διάλυμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση σε φιαλίδιο (50 mg/φιαλίδιο). Κάθε συσκευασία περιέχει 1, 10 ή 25 φιαλίδια. Μπορεί να μην κυκλοφορούν όλες οι συσκευασίες.

Η σκόνη είναι λευκή έως υπόλευκη. Μετά την ανασύσταση είναι ένα διάλυμα διαυγές, άχρωμο ή με ανοικτό κίτρινο χρώμα, το οποίο πιθανόν να περιέχει σωματίδια. Το ανασυσταθέν διάλυμα θα πρέπει να αραιωθεί περαιτέρω.

Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας και Παρασκευαστής

Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Ολλανδία

Παρασκευαστής Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ιρλανδία

Για οποιαδήποτε πληροφορία σχετικά με το παρόν φαρμακευτικό προϊόν, παρακαλείσθε να απευθυνθείτε στον τοπικό αντιπρόσωπο του κατόχου της άδειας κυκλοφορίας:

België/Belgique/Belgien/ Magyarország

Luxembourg/Luxemburg SANOFI-AVENTIS Zrt. Sanofi Belgium Tel: +36 1 505 0050 Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

България Malta

Swixx Biopharma EOOD Sanofi S.r.l. Тел.: +359 (0)2 4942 480 Tel: +39 02 39394275

Česká republika Nederland

Sanofi s.r.o. Sanofi B.V. Tel: +420 233086 111 Tel: +31 20 245 4000

Danmark Norge

Sanofi A/S sanofi-aventis Norge AS Tlf: +45 45 16 70 00 Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland Österreich

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH sanofi-aventis GmbH Tel.: 0800 04 36 996 Tel: + 43 1 80 185 – 0 Tel. aus dem Ausland: +49 69 305

Eesti Polska

Swixx Biopharma OÜ Sanofi Sp. z o.o. Tel: +372 640 10 30 Tel.: +48 22 280 00 00

Ελλάδα Portugal

Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Τηλ: +30 210 900 1600 Tel: +351 21 35 89 400

España România

sanofi-aventis, S.A. Sanofi Romania SRL

Tel: +34 93 485 94 00 Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France Slovenija

Sanofi Winthrop Industrie Swixx Biopharma d.o.o. Tél: 0 800 222 555 Tel: +386 1 235 51 00 Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Hrvatska Slovenská republika

Swixx Biopharma d.o.o. Swixx Biopharma s.r.o. Tel: +385 1 2078 500 Tel: +421 2 208 33 600

Ireland Suomi/Finland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Sanofi Oy Tel: +353 (0) 1 403 56 00 Puh/Tel: + 358 201 200 300

Ísland Sverige

Vistor hf. Sanofi AB Sími: +354 535 7000 Tel: +46 (0)8 634 50 00

Italia United Kingdom (Northern Ireland)

Sanofi S.r.l. sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: 800536389 Tel: +44 (0) 800 035 2525

Latvija

Swixx Biopharma SIA Tel: +371 6 616 47 50

Κύπρος

C.A. Papaellinas Ltd. Τηλ: +357 22 741741

Lietuva

Swixx Biopharma UAB Tel: +370 5 236 91 40

Το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης αναθεωρήθηκε για τελευταία φορά στις .

Λεπτομερείς πληροφορίες για το φάρμακο αυτό είναι διαθέσιμες στο δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων: http://www.ema.europa.eu. Υπάρχουν επίσης σύνδεσμοι με άλλες ιστοσελίδες που αφορούν σπάνιες ασθένειες και θεραπείες.

<----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Οι πληροφορίες που ακολουθούν απευθύνονται μόνο σε επαγγελματίες υγείας:

Οδηγίες χρήσης – ανασύσταση, αραίωση και χορήγηση

Το Myozyme πρέπει να ανασυσταθεί με ενέσιμο ύδωρ, στη συνέχεια να αραιωθεί με διάλυμα χλωριούχου νατρίου συγκέντρωσης 9 mg/ml (0,9%) για έγχυση και έπειτα να χορηγηθεί μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης. Η ανασύσταση και η αραίωση θα πρέπει να πραγματοποιηθούν σύμφωνα με τους κανόνες ορθής πρακτικής, ειδικότερα όσους αφορούν την ασηψία.

Εξαιτίας της πρωτεϊνικής φύσης του προϊόντος, πιθανόν να σχηματιστούν σωματίδια στο ανασυσταθέν διάλυμα και στους τελικούς σάκους έγχυσης. Επομένως, για τη χορήγηση θα πρέπει να χρησιμοποιηθεί σε σειρά ένα φίλτρο χαμηλής πρωτεϊνικής δέσμευσης, των 0,2 μικρομέτρων. Έχει δειχθεί ότι η χρήση ενός φίλτρου των 0,2 μικρομέτρων σε σειρά αφαιρεί τα ορατά σωματίδια χωρίς να προκαλεί εμφανή απώλεια πρωτεΐνης ή δραστικότητας.

Προσδιορίστε τον αριθμό των φιαλιδίων που θα ανασυσταθούν, με βάση το δοσολογικό σχήμα κάθε ασθενούς, (mg/kg) και αφαιρέστε τα απαιτούμενα φιαλίδια από το ψυγείο, ώστε να φτάσουν σε θερμοκρασία δωματίου (περίπου 30 λεπτά). Κάθε φιαλίδιο Myozyme προορίζεται για μία μόνο χρήση.

Χρησιμοποιήστε άσηπτη τεχνική

• Ανασύσταση

Η ανασύσταση κάθε φιαλιδίου των 50 mg Myozyme γίνεται με 10,3 ml ενέσιμου ύδατος για εγχύσεις, με χρήση σύριγγας που διαθέτει βελόνα διαμέτρου έως 20 gauge. Προσθέστε το ενέσιμο ύδωρ στάγδην, με αργό ρυθμό, στα τοιχώματα του φιαλιδίου και όχι απευθείας επάνω στην πάστα του λυοφιλοποιημένου υλικού. Γείρετε και στρέψτε απαλά κάθε φιαλίδιο. Μην αναστρέφετε, μην αναδεύετε και μην ανακινείτε ζωηρά το φιαλίδιο. Το ανασυσταθέν διάλυμα έχει όγκο 10,5 ml και περιέχει 5 mg ενζύμου/ml. Το διάλυμα είναι διαφανές, άχρωμο έως ανοικτό κίτρινο, και πιθανόν να περιέχει σωματίδια με τη μορφή λεπτών, λευκών νημάτων ή διαφανών ινών. Επιθεωρήστε αμέσως τα ανασυσταθέντα φιαλίδια για τυχόν σωματιδιακό υλικό και αποχρωματισμό. Εάν, μετά τον άμεσο έλεγχο, παρατηρήσετε ξένα σωματίδια, διαφορετικά από αυτά που περιγράφηκαν παραπάνω, ή εάν το διάλυμα έχει αποχρωματιστεί, μην το χρησιμοποιήσετε. Το pH του ανασυσταθέντος διαλύματος είναι περίπου 6,2.

Μετά την ανασύσταση, συνιστάται να αραιώσετε αμέσως τα φιαλίδια (βλέπε παρακάτω).

• Αραίωση

Όταν ανασυσταθεί όπως περιγράφηκε παραπάνω, το ανασυσταθέν διάλυμα στο φιαλίδιο περιέχει 5 mg αλγλυκοσιδάσης άλφα ανά ml. Ο ανασυσταθείς όγκος επιτρέπει την ακριβή λήψη 10,0 ml (τα οποία ισοδυναμούν σε 50 mg) από κάθε φιαλίδιο. Η ποσότητα αυτή θα πρέπει να αραιωθεί περαιτέρω ως εξής: Αφαιρέστε αργά το ανασυσταθέν διάλυμα από κάθε φιαλίδιο μέχρις ότου λάβετε την κατάλληλη δόση, ανάλογα με τον ασθενή, με χρήση σύριγγας που διαθέτει βελόνα διαμέτρου έως 20 gauge. Η συνιστώμενη τελική συγκέντρωση της αλγλυκοσιδάσης στους σάκους έγχυσης κυμαίνεται από 0,5 mg/ml έως 4 mg/ml. Αφαιρέστε τον όγκο του αέρα από το σάκο έγχυσης. Επίσης, αφαιρέστε έναν όγκο διαλύματος χλωριούχου νατρίου 9 mg/ml (0,9%) για έγχυση ίσο προς τον όγκο του ανασυσταθέντος Myozyme από το οποίο πρόκειται να αντικατασταθεί. Εγχύστε αργά το ανασυσταθέν Myozyme απευθείας μέσα στο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/ml (0,9%) για έγχυση. Αναστρέψτε ή μαλάξτε απαλά το σάκο έγχυσης προκειμένου να αναμείξετε το αραιωμένο διάλυμα. Μην ανακινείτε ζωηρά και μην αναδεύετε υπερβολικά το σάκο έγχυσης.

Το τελικό διάλυμα έγχυσης θα πρέπει να χορηγηθεί όσο το δυνατόν πιο σύντομα μετά την παρασκευή του.

Κάθε προϊόν που δεν έχει χρησιμοποιηθεί ή υπόλειμμα πρέπει να απορριφθεί σύμφωνα με τις κατά τόπους ισχύουσες σχετικές διατάξεις.

• Χορήγηση

Συνιστάται να αρχίσετε τη χορήγηση του αραιωμένου διαλύματος εντός διαστήματος τριών ωρών. Ο συνολικός χρόνος μεταξύ της ανασύστασης και της ολοκλήρωσης της έγχυσης δεν θα πρέπει να ξεπερνά τις 24 ώρες.

Το συνιστώμενο δοσολογικό σχήμα του Myozyme είναι 20 mg/kg σωματικού βάρους, χορηγούμενο μία φορά κάθε 2 εβδομάδες, με ενδοφλέβια έγχυση.

Οι εγχύσεις θα πρέπει να χορηγούνται βαθμιαία. Συνιστάται η έγχυση να ξεκινήσει με αρχικό ρυθμό 1 mg/kg/ώρα και να αυξάνεται σταδιακά κατά 2 mg/kg/ώρα κάθε 30 λεπτά, εφόσον δεν εμφανιστούν σημεία αντίδρασης σχετιζόμενης με την έγχυση (ΑΣΕ), έως ότου επιτευχθεί μέγιστος ρυθμός έγχυσης ίσος με 7 mg/kg/ώρα.