Zolgensma

1. Τι είναι το Zolgensma και ποια είναι η χρήση του

Τι είναι το Zolgensma

Το Zolgensma είναι ένας τύπος φαρμάκου που ονομάζεται «γονιδιακή θεραπεία». Περιέχει τη δραστική ουσία onasemnogene abeparvovec, η οποία περιέχει ανθρώπινο γενετικό υλικό.

Ποια είναι η χρήση του Zolgensma

Το Zolgensma χρησιμοποιείται για την αντιμετώπιση της «νωτιαίας μυϊκής ατροφίας» (SMA), μίας σπάνιας, σοβαρής κληρονομούμενης ασθένειας.

Πώς λειτουργεί το Zolgensma

Η SMA συμβαίνει όταν υπάρχει μία απούσα ή μη φυσιολογική έκδοση ενός γονιδίου που χρειάζεται για το σχηματισμό μίας απαραίτητης πρωτεΐνης που ονομάζεται πρωτεΐνη «επιβίωσης του κινητικού νευρώνα» (SMN). Η έλλειψη της πρωτεΐνης SMN προκαλεί θάνατο στα νεύρα που ελέγχουν τους μυς (κινητικοί νευρώνες). Αυτό έχει ως αποτέλεσμα οι μύες να γίνονται αδύναμοι και να ατονούν, με τελική απώλεια της κίνησης.

Αυτό το φάρμακο λειτουργεί παρέχοντας ένα πλήρως λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN το οποίο κατόπιν βοηθά το σώμα να παραγάγει επαρκή πρωτεΐνη SMN. Το γονίδιο διανέμεται μέσα στα κύτταρα όπου χρειάζεται χρησιμοποιώντας έναν τροποποιημένο ιό ο οποίος δεν προκαλεί ασθένεια στον άνθρωπο.

2. Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν χορηγηθεί στο παιδί σας το Zolgensma

MHN χρησιμοποιήσετε το Zolgensma

• εάν το παιδί σας είναι αλλεργικό στο onasemnogene abeparvovec ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά αυτού του φαρμάκου (αναφέρονται στην παράγραφο 6).

Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις

Ο γιατρός του παιδιού σας θα ελέγξει για αντισώματα πριν από τη θεραπεία προκειμένου να διευκολυνθεί να αποφασίσει εάν αυτό το φάρμακο είναι κατάλληλο για το παιδί σας.

Αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση και σοβαρές αλλεργικές αντιδράσεις Ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με την έγχυση και σοβαρές αλλεργικές αντιδράσεις μπορεί να προκληθούν κατά την διάρκεια, ή/και λίγο μετά τη χορήγηση του Zolgensma στο παιδί σας. Πιθανά σημεία για τα οποία πρέπει να προσέχετε περιλαμβάνουν κνησμώδες εξάνθημα, χλωμό δέρμα, έμετο, οίδημα του προσώπου, των χειλιών, του στόματος ή του λαιμού (το οποίο μπορεί να προκαλέσει δυσκολία στην κατάποση ή την αναπνοή) ή/και αλλαγές στον καρδιακό ρυθμό και την αρτηριακή πίεση. Μιλήστε στον γιατρό ή τον νοσοκόμο του παιδιού σας αμέσως εάν παρατηρήσετε ότι το παιδί σας αναπτύσσει αυτά ή οποιαδήποτε άλλα νέα σημεία ή συμπτώματα κατά την διάρκεια ή/και λίγο μετά από τη χορήγηση της θεραπείας με Zolgensma. Πριν το παιδί σας πάρει εξιτήριο, ο γιατρός θα σας δώσει πληροφορίες σχετικά με το τι πρέπει να κάνετε σε περίπτωση που το παιδί σας εμφανίσει νέες ανεπιθύμητες ενέργειες ή ανεπιθύμητες ενέργειες που επανέρχονται μόλις φύγετε από την ιατρική μονάδα.

Ηπατικά προβλήματα Ενημερώστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο του παιδιού σας προτού αυτό το φάρμακο χορηγηθεί, εάν το παιδί σας έχει οποιαδήποτε ηπατικά προβλήματα. Αυτό το φάρμακο μπορεί να οδηγήσει σε αύξηση των ενζύμων (πρωτεΐνες οι οποίες βρίσκονται μέσα στο σώμα) που παράγονται από το ήπαρ ή βλάβη στο ήπαρ. Η βλάβη στο ήπαρ μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές επιπλοκές, που περιλαμβάνουν ηπατική ανεπάρκεια και θάνατο. Πιθανά σημεία τα οποία θα πρέπει να προσέξετε αφού χορηγηθεί στο παιδί σας αυτό το φάρμακο περιλαμβάνουν έμετο, ίκτερο (κιτρίνισμα του δέρματος ή του λευκού των ματιών), ή μειωμένη εγρήγορση (βλέπε παράγραφο 4 για περισσότερες πληροφορίες). Ενημερώστε αμέσως τον γιατρό του παιδιού σας εάν παρατηρήσετε ότι το παιδί σας αναπτύσσει οποιαδήποτε συμπτώματα που υποδηλώνουν βλάβη του ήπατος.

Το παιδί σας θα υποβληθεί σε μία αιματολογική εξέταση προκειμένου να ελεγχθεί πόσο καλά λειτουργεί το ήπαρ προτού ξεκινήσει η θεραπεία με το Zolgensma. Επίσης, το παιδί σας θα υποβάλλεται τακτικά σε αιματολογικές εξετάσεις για τουλάχιστον 3 μήνες μετά τη θεραπεία προκειμένου να παρακολουθείται για αυξήσεις στα ηπατικά ένζυμα.

Λοίμωξη Μία λοίμωξη (π.χ. κρύωμα, γρίπη ή βρογχίτιδα) πριν ή μετά τη θεραπεία με το Zolgensma μπορεί να οδηγήσει σε πιο σοβαρές επιπλοκές. Οι φροντιστές και οι στενές επαφές του ασθενούς θα πρέπει να ακολουθούν πρακτικές πρόληψης της λοίμωξης (π.χ. υγιεινή των χεριών, πρωτόκολλο διαχείρισης βήχα/φτερνίσματος, περιορισμό πιθανών επαφών). Χρειάζεται να προσέξετε για σημεία λοίμωξης όπως βήχας, συριγμός, φτέρνισμα, ρινική καταρροή, ερεθισμός του φάρυγγα ή πυρετός. Ενημερώστε αμέσως τον γιατρό του παιδιού σας εάν παρατηρήσετε ότι το παιδί σας αναπτύσσει συμπτώματα ενδεικτικά λοίμωξης πριν ή μετά τη θεραπεία με Zolgensma.

Τακτικές αιματολογικές εξετάσεις Αυτό το φάρμακο μπορεί να μειώσει τον αριθμό των αιμοπεταλίων στο αίμα (θρομβοκυτοπενία). Χρειάζεται να προσέξετε για πιθανά σημεία χαμηλού αριθμού αιμοπεταλίων στο αίμα αφότου χορηγηθεί στο παιδί σας το Zolgensma όπως μη φυσιολογικός μωλωπισμός ή αιμορραγία (βλ. παράγραφο 4 για περισσότερες πληροφορίες). Οι περισσότερες περιπτώσεις με χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων που αναφέρθηκαν προκλήθηκαν εντός των τριών πρώτων εβδομάδων από τη χορήγηση του Zolgensma στο παιδί.

Πριν την έναρξη της θεραπείας με Zolgensma, το παιδί σας θα υποβληθεί σε μία αιματολογική εξέταση προκειμένου να ελεγχθεί η ποσότητα των αιμοσφαιρίων (συμπεριλαμβανομένων των ερυθρών αιμοσφαιρίων και των αιμοπεταλίων), όπως επίσης και το επίπεδο της τροπονίνης-Ι στο σώμα του. Θα υποβληθεί επίσης σε εξέταση αίματος για να ελεγχθεί το επίπεδο της κρεατινίνης, το οποίο είναι ένας δείκτης για το πώς λειτουργούν τα νεφρά. Επίσης, το παιδί σας θα υποβάλλεται τακτικά σε αιματολογικές εξετάσεις για ένα διάστημα μετά τη θεραπεία προκειμένου να παρακολουθείται για αλλαγές στα επίπεδα των αιμοπεταλίων.

Αυξημένα επίπεδα τροπονίνης-Ι (μία πρωτεΐνη της καρδιάς) Το Zolgensma μπορεί να ανεβάσει τα επίπεδα μίας πρωτεΐνης της καρδιάς που ονομάζεται τροπονίνη-Ι. Αυτό μπορεί να αποδειχθεί σε εργαστηριακές εξετάσεις τις οποίες θα εκτελέσει ο γιατρός του παιδιού σας όπως απαιτείται.

Μη φυσιολογική πήξη του αίματος σε μικρά αιμοφόρα αγγεία (θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια) Έχουν υπάρξει αναφορές ασθενών που αναπτύσσουν θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια γενικά εντός των πρώτων δύο εβδομάδων μετά τη θεραπεία με Zolgensma. Η θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια συνοδεύεται με μείωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων και των κυττάρων που συμμετέχουν στην πήξη (αιμοπετάλια) και μπορεί να είναι θανατηφόρα. Αυτοί οι θρόμβοι αίματος μπορεί να επηρεάσουν τα νεφρά του παιδιού σας. Ο γιατρός του παιδιού σας μπορεί να θέλει να ελέγξει το αίμα του παιδιού σας (αριθμός αιμοπεταλίων) και την πίεση του αίματος. Πιθανά σημεία που θα πρέπει να προσέξετε αφού χορηγηθεί το Zolgensma στο παιδί σας περιλαμβάνουν εύκολο μωλωπισμό, επιληπτικούς σπασμούς (κρίσεις) ή μείωση της παραγωγής ούρων (βλ. παράγραφο 4 για περισσότερες πληροφορίες). Αναζητήστε επείγουσα ιατρική βοήθεια εάν το παιδί σας αναπτύξει οποιοδήποτε από αυτά τα σημεία.

Δωρεά αίματος, οργάνων, ιστών και κυττάρων Αφότου το παιδί σας λάβει θεραπεία με το Zolgensma, δεν θα είναι δυνατό να δώσει αίμα, όργανα, ιστούς ή κύτταρα. Αυτό συμβαίνει γιατί το Zolgensma είναι φάρμακο γονιδιακής θεραπείας.

Άλλα φάρμακα και Zolgensma

Ενημερώστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο του παιδιού σας εάν το παιδί σας παίρνει, έχει πρόσφατα πάρει ή μπορεί να πάρει άλλα φάρμακα.

Πρεδνιζολόνη Στο παιδί σας θα δοθεί επίσης ένα κορτικοστεροειδές φάρμακο όπως η «πρεδνιζολόνη» για περίπου 2 μήνες ή περισσότερο (βλ. επίσης παράγραφο 3) ως μέρος της θεραπείας με το Zolgensma. Το «κορτικοστεροειδές» φάρμακο θα βοηθήσει στη διαχείριση οποιασδήποτε αύξησης στα ηπατικά ένζυμα την οποία θα μπορούσε να αναπτύξει το παιδί σας αφότου του χορηγηθεί το Zolgensma.

Εμβολιασμοί Καθώς τα κορτικοστεροειδή μπορεί να επηρεάσουν το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος (άμυνα),

ο γιατρός του παιδιού σας ενδέχεται να αποφασίσει να καθυστερήσει τη χορήγηση κάποιων

εμβολίων ενόσω το παιδί σας λαμβάνει θεραπεία με κορτικοστεροειδή. Απευθυνθείτε στον γιατρό ή στον νοσοκόμο του παιδιού σας εάν έχετε απορίες.

Το Zolgensma περιέχει νάτριο

Αυτό το φάρμακο περιέχει 4,6 mg νατρίου ανά mL, που ισοδυναμεί με 0,23% της συνιστώμενης από τον ΠΟΥ μέγιστης ημερήσιας πρόσληψης 2 g νατρίου μέσω διατροφής, για έναν ενήλικα. Κάθε φιαλίδιο των 5,5-mL περιέχει 25,3 mg νατρίου, και κάθε φιαλίδιο των 8,3-mL περιέχει 38,2 mg νατρίου.

Επιπλέον πληροφορίες για γονείς/φροντιστές

Προχωρημένη SMA Το Zolgensma μπορεί να διασώσει ζώντες κινητικούς νευρώνες, αλλά δεν διασώζει νεκρούς νευρώνες. Παιδιά με λιγότερα βαριά συμπτώματα SMA (όπως απόντα αντανακλαστικά ή μειωμένο μυϊκό τόνο) ενδέχεται να έχουν επαρκείς ζώντες κινητικούς νευρώνες για να ωφεληθούν σημαντικά από τη θεραπεία με το Zolgensma. Το Zolgensma μπορεί να μην λειτουργήσει τόσο καλά σε παιδιά με βαριάς μορφής μυϊκή αδυναμία ή παράλυση, αναπνευστικά προβλήματα ή τα οποία δεν είναι ικανά να καταπιούν, ή σε παιδιά τα οποία έχουν σημαντική δυσπλασία (όπως καρδιακά ελλείμματα), συμπεριλαμβανομένων ασθενών με SMA Τύπου 0, καθώς μπορεί να υπάρχει περιορισμένη ενδεχόμενη βελτίωση μετά τη θεραπεία με το Zolgensma. Ο γιατρός του παιδιού σας θα αποφασίσει εάν θα πρέπει να δοθεί στο παιδί σας αυτό το φάρμακο.

Κίνδυνος όγκων σχετιζόμενων με πιθανή εισαγωγή στο DNA Υπάρχει πιθανότητα, θεραπείες όπως το Zolgensma να εισαχθούν στο DNA των κυττάρων του ανθρώπινου σώματος. Ως συνέπεια, το Zolgensma θα μπορούσε να συμβάλλει στον κίνδυνο όγκων λόγω της φύσης του φαρμάκου. Θα πρέπει να το συζητήσετε με τον γιατρό του παιδιού σας. Σε περίπτωση εμφάνισης όγκου, ο γιατρός του παιδιού σας μπορεί να πάρει ένα δείγμα για περαιτέρω αξιολόγηση.

Φροντίδα υγιεινής Η δραστική ουσία στο Zolgensma ενδέχεται προσωρινά να αποβάλλεται μέσω των σωματικών απεκκρίσεων του παιδιού σας. Αυτό ονομάζεται «αποβολή». Οι γονείς και οι φροντιστές θα πρέπει να τηρείτε τους κανόνες καλής υγιεινής των χεριών για έως και 1 μήνα μετά τη χορήγηση του Zolgensma στο παιδί σας. Θα πρέπει να φοράτε προστατευτικά γάντια όταν έρχεστε σε άμεση επαφή με τα σωματικά υγρά ή τις απεκκρίσεις του παιδιού σας και μετά να πλένετε σχολαστικά τα χέρια σας με σαπούνι και χλιαρό τρεχούμενο νερό, ή με απολυμαντικό χεριών με βάση το οινόπνευμα. Θα πρέπει να γίνεται χρήση διπλής σακούλας για να απορρίπτετε λερωμένες πάνες και άλλες απεκκρίσεις. Οι πάνες μίας χρήσης μπορούν ακόμα να απορρίπτονται στα οικιακά απορρίμματα.

Θα πρέπει να συνεχίσετε να ακολουθείτε αυτές τις οδηγίες για τουλάχιστον 1 μήνα μετά τη θεραπεία του παιδιού σας με το Zolgensma. Απευθυνθείτε στον γιατρό ή στον νοσοκόμο του παιδιού σας εάν έχετε απορίες.

3. Πώς χορηγείται το Zolgensma

Το Zolgensma θα χορηγηθεί από ένα γιατρό ή νοσοκόμο εκπαιδευμένο στη διαχείριση της πάθησης του παιδιού σας.

Ο γιατρός θα υπολογίσει την ποσότητα του Zolgensma που θα λάβει το παιδί σας σύμφωνα με το σωματικό βάρος του παιδιού σας. Το Zolgensma χορηγείται ενδοφλεβίως (εντός μίας φλέβας) μέσω μίας εφάπαξ έγχυσης (στάγδην) για περίπου 1 ώρα.

Το Zolgensma θα χορηγηθεί στο παιδί σας ΜΙΑ ΦΟΡΑ μόνο.

Στο παιδί σας θα χορηγηθεί επίσης πρεδνιζολόνη (ή κάποιο άλλο κορτικοστεροειδές) από το στόμα, ξεκινώντας 24 ώρες προτού του χορηγηθεί το Zolgensma. Η δόση του κορτικοστεροειδούς θα εξαρτάται επίσης από το σωματικό βάρος του παιδιού σας. Ο γιατρός του παιδιού σας θα υπολογίσει τη συνολική δόση που θα του χορηγηθεί.

Στο παιδί σας θα χορηγείται θεραπεία με κορτικοστεροειδή ημερησίως για περίπου 2 μήνες μετά τη δόση του Zolgensma, ή μέχρι μειωθούν σε ένα αποδεκτό επίπεδο τα ηπατικά ένζυμα του παιδιού σας. Ο γιατρός θα μειώνει αργά τη δόση του κορτικοστεροειδούς μέχρι να μπορέσει να σταματήσει τελείως η θεραπεία.

Εάν έχετε περισσότερες ερωτήσεις ρωτήστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο του παιδιού σας.

4. Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες

Όπως όλα τα φάρμακα, έτσι και αυτό το φάρμακο μπορεί να έχει ανεπιθύμητες ενέργειες, αν και δεν παρουσιάζονται σε όλους τους ανθρώπους.

Αναζητήστε επείγουσα ιατρική βοήθεια εάν το παιδί σας αναπτύξει οποιαδήποτε από τις ακόλουθες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες:

Συχνές (μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στα 10 άτομα)

• μωλωπισμός ή αιμορραγία για μεγαλύτερο διάστημα από το σύνηθες εάν το παιδί σας τραυματιστεί – αυτά μπορεί να είναι σημεία χαμηλού αριθμού αιμοπεταλίων στο αίμα.

Όχι συχνές (μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στα 100 άτομα)

• έμετος, ίκτερος (κιτρίνισμα του δέρματος ή του λευκού των ματιών) ή μειωμένη εγρήγορση - αυτά μπορεί να είναι σημεία βλάβης του ήπατος (συμπεριλαμβανομένης της ηπατικής ανεπάρκειας).
• εύκολος μωλωπισμός, επιληπτικοί σπασμοί (κρίσεις), μείωση στην παραγωγή ούρων – αυτά μπορεί να είναι σημεία θρομβωτικής μικροαγγειοπάθειας.
• αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (βλ. παράγραφο 2 «Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις»).

Σπάνιες (μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στα 1.000 άτομα)

• σοβαρές αλλεργικές αντιδράσεις (βλ. παράγραφο 2, «Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις»).

Ενημερώστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο του παιδιού σας εάν το παιδί σας αναπτύξει οποιαδήποτε άλλη ανεπιθύμητη ενέργεια. Αυτές μπορεί να περιλαμβάνουν:

Πολύ συχνές (μπορεί να επηρεάσουν περισσότερα από 1 στα 10 άτομα)

• αυξήσεις στα ηπατικά ένζυμα που φαίνονται σε αιματολογικές εξετάσεις.

Συχνές (μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στα 10 άτομα):

• έμετος.
• πυρετός.
• αυξήσεις της τροπονίνης-Ι (μία πρωτεΐνη της καρδιάς) στις εργαστηριακές εξετάσεις.

Αναφορά ανεπιθύμητων ενεργειών

Εάν παρατηρήσετε στο παιδί σας κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο του παιδιού σας. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες απευθείας, μέσω του εθνικού συστήματος αναφοράς που αναγράφεται στο Παράρτημα V. Μέσω της αναφοράς ανεπιθύμητων ενεργειών μπορείτε να βοηθήσετε στη συλλογή περισσότερων πληροφοριών σχετικά με την ασφάλεια του παρόντος φαρμάκου.

5. Πώς να φυλάσσετε το Zolgensma

Το φάρμακο αυτό πρέπει να φυλάσσεται σε μέρη που δεν το βλέπουν και δεν το φθάνουν τα παιδιά.

Οι ακόλουθες πληροφορίες είναι για τους επαγγελματίες υγείας που θα προετοιμάσουν και θα χορηγήσουν αυτό το φάρμακο.

Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μετά την ημερομηνία λήξης που αναφέρεται στην επισήμανση του φιαλιδίου και στο κουτί μετά τη ΛΗΞΗ. Η ημερομηνία λήξης είναι η τελευταία ημέρα του μήνα που αναφέρεται εκεί.

Τα φιαλίδια θα μεταφέρονται κατεψυγμένα (θερμοκρασία ίση ή μικρότερη των -60ºC).

Μετά την παραλαβή, τα φιαλίδια πρέπει να φυλάσσονται αμέσως σε ψυγείο στους 2°C έως 8°C, και στο αρχικό κουτί. Η θεραπεία με το Zolgensma θα πρέπει να ξεκινά εντός 14 ημερών από την παραλαβή των φιαλιδίων.

Αυτό το φάρμακο περιέχει γενετικά τροποποιημένους οργανισμούς. Φάρμακο που δεν έχει χρησιμοποιηθεί ή απόβλητα θα πρέπει να απορρίπτονται σύμφωνα με τις τοπικές κατευθυντήριες οδηγίες για τον χειρισμό των βιολογικών αποβλήτων. Καθώς αυτό το φάρμακο θα χορηγηθεί από γιατρό, ο γιατρός είναι υπεύθυνος για την σωστή απόρριψη του προϊόντος. Αυτά τα μέτρα θα βοηθήσουν στην προστασία του περιβάλλοντος.

6. Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες

Τι περιέχει το Zolgensma

• Η δραστική ουσία είναι το onasemnogene abeparvovec. Κάθε φιαλίδιο περιέχει onasemnogene abeparvovec με ονομαστική συγκέντρωση 2 × 1013 φορείς γονιδιώματος/mL.
• Τα άλλα συστατικά είναι τρομεθαμίνη, μαγνήσιο χλωριούχο, νάτριο χλωριούχο, πολοξαμέρη 188, υδροχλωρικό οξύ (για ρύθμιση του pH) και ύδωρ για ενέσιμο.

Εμφάνιση του Zolgensma και περιεχόμενα της συσκευασίας

Το Zolgensma είναι ένα διαφανές έως ελαφρώς αδιαφανές, άχρωμο έως απαλό λευκό διάλυμα για έγχυση.

Το Zolgensma διατίθεται σε φιαλίδια που περιέχουν ονομαστικό όγκο πλήρωσης είτε 5,5 mL ή 8,3 mL. Κάθε φιαλίδιο προορίζεται για μία μόνο χρήση.

Κάθε κουτί θα περιέχει από 2 έως 14 φιαλίδια.

Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας

Novartis Europharm Limited Vista Building Elm Park, Merrion Road Dublin 4 Ιρλανδία

Παρασκευαστής

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH Biochemiestraße 10 6336 Langkampfen Αυστρία

Novartis Pharma GmbH Sophie-Germain-Strasse 10 90443 Νυρεμβέργη Γερμανία

Για οποιαδήποτε πληροφορία σχετικά με το παρόν φαρμακευτικό προϊόν, παρακαλείστε να απευθυνθείτε στον τοπικό αντιπρόσωπο του Κατόχου της Άδειας Κυκλοφορίας:

België/Belgique/Belgien Lietuva

Novartis Pharma N.V. SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tél/Tel: +32 2 246 16 11 Tel: +370 5 269 16 50

България Luxembourg/Luxemburg

Novartis Bulgaria EOOD Novartis Pharma N.V. Тел: +359 2 489 98 28 Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Česká republika Magyarország

Novartis s.r.o. Novartis Hungária Kft. Tel: +420 225 775 111 Tel.: +36 1 457 65 00

Danmark Malta

Novartis Healthcare A/S Novartis Pharma Services Inc. Tlf.: +45 39 16 84 00 Tel: +356 2122 2872

Deutschland Nederland

Novartis Pharma GmbH Novartis Pharma B.V. Tel: +49 911 273 0 Tel: +31 88 04 52 111

Eesti Norge

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Novartis Norge AS Tel: +372 66 30 810 Tlf: +47 23 05 20 00

Ελλάδα Österreich

Novartis (Hellas) A.E.B.E. Novartis Pharma GmbH Τηλ: +30 210 281 17 12 Tel: +43 1 86 6570

España Polska

Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Poland Sp. z o.o. Tel: +34 93 306 42 00 Tel.: +48 22 375 4888

France Portugal

Novartis Pharma S.A.S. Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A. Tél: +33 1 55 47 66 00 Tel: +351 21 000 8600

Novartis Hrvatska d.o.o. România Tel. +385 1 6274 220 Novartis Pharma Services Romania SRL Tel: +40 21 31299 01

Ireland Slovenija

Novartis Ireland Limited Novartis Pharma Services Inc. Tel: +353 1 260 12 55 Tel: +386 1 300 75 50

Ísland Slovenská republika

Vistor hf. Novartis Slovakia s.r.o. Sími: +354 535 7000 Tel: +421 2 5542 5439

Italia Suomi/Finland

Novartis Farma S.p.A. Novartis Finland Oy Tel: +39 02 96 54 1 Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200

Κύπρος Sverige

Novartis Pharma Services Inc. Novartis Sverige AB Τηλ: +357 22 690 690 Tel: +46 8 732 32 00

Latvija

SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070

Το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης αναθεωρήθηκε για τελευταία φορά στις

Άλλες πηγές πληροφοριών

Λεπτομερείς πληροφορίες για το φάρμακο αυτό είναι διαθέσιμες στο δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων: https://www.ema.europa.eu. Υπάρχουν επίσης σύνδεσμοι με άλλες ιστοσελίδες που αφορούν σπάνιες ασθένειες και θεραπείες.

Οι πληροφορίες που ακολουθούν απευθύνονται μόνο σε επαγγελματίες υγείας:

Σημαντικό: Παρακαλείσθε να ανατρέξετε στης Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος (ΠΧΠ) προτού χρησιμοποιήσετε.

Κάθε φιαλίδιο προορίζεται για μία μόνο χρήση.

Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει γενετικά τροποποιημένους οργανισμούς. Θα πρέπει να τηρούνται οι τοπικές κατευθυντήριες γραμμές για το χειρισμό βιολογικών αποβλήτων.

Χειρισμός

• Ο χειρισμός του Zolgensma θα πρέπει να γίνεται με άσηπτο τρόπο υπό στείρες συνθήκες.
• Μέσα ατομικής προστασίας (συμπεριλαμβάνονται γάντια, γυαλιά ασφαλείας, εργαστηριακή ποδιά και μανίκια) θα πρέπει να χρησιμοποιούνται κατά το χειρισμό ή τη χορήγηση του Zolgensma. Το προσωπικό δεν θα πρέπει να χειρίζεται το Zolgensma εάν υπάρχουν εκδορές ή αμυχές στο δέρμα.
• Όλες οι διαρροές του Zolgensma πρέπει να σκουπίζονται με επιθέματα απορροφητικής γάζας και η περιοχή της διαρροής πρέπει να απολυμαίνεται με διάλυμα χλωρίνης και στη συνέχεια με μαντηλάκια οινοπνεύματος. Όλα τα υλικά καθαρισμού πρέπει να τοποθετούνται σε διπλή σακούλα και να απορρίπτονται σύμφωνα με τις τοπικές κατευθυντήριες οδηγίες για το χειρισμό βιολογικών αποβλήτων.
• Όλα τα υλικά τα οποία ενδέχεται να έχουν έρθει σε επαφή με το Zolgensma (π.χ. φιαλίδιο, όλα τα υλικά που χρησιμοποιήθηκαν για την ένεση, συμπεριλαμβανομένων των στείρων οθονίων και των βελόνων) πρέπει να απορρίπτονται σύμφωνα με τις τοπικές κατευθυντήριες οδηγίες για το χειρισμό βιολογικών αποβλήτων.

Τυχαία έκθεση Η τυχαία έκθεση στο Zolgensma πρέπει να αποφεύγεται.

Σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης στο δέρμα, η προσβληθείσα περιοχή πρέπει να καθαριστεί σχολαστικά με νερό και σαπούνι για τουλάχιστον 15 λεπτά. Σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης στα μάτια, η προσβληθείσα περιοχή πρέπει να εκπλυθεί σχολαστικά με νερό για τουλάχιστον 15 λεπτά.

Φύλαξη Τα φιαλίδια θα μεταφέρονται κατεψυγμένα (θερμοκρασία ίση ή μικρότερη των -60ºC). Μετά την παραλαβή, τα φιαλίδια πρέπει να φυλάσσονται αμέσως σε ψυγείο στους 2°C έως 8°C, και στο αρχικό κουτί. Η θεραπεία με το Zolgensma θα πρέπει να ξεκινά εντός 14 ημερών από την παραλαβή των φιαλιδίων. Η ημερομηνία παραλαβής θα πρέπει να σημειώνεται επάνω στο αρχικό κουτί προτού το προϊόν αποθηκευτεί στο ψυγείο.

Προετοιμασία Τα φιαλίδια θα πρέπει να αποψύχονται πριν τη χρήση:

• Για συσκευασίες που περιέχουν έως και 9 φιαλίδια – αποψύξτε για περίπου 12 ώρες στο ψυγείο (2ºC έως 8ºC) ή για 4 ώρες σε θερμοκρασία δωματίου (20°C έως 25°C).
• Για συσκευασίες που περιέχουν έως και 14 φιαλίδια – αποψύξτε για περίπου 16 ώρες στο ψυγείο (2ºC έως 8ºC) ή για 6 ώρες σε θερμοκρασία δωματίου (20°C έως 25°C).

Μην χρησιμοποιήσετε το Zolgensma εάν δεν έχει αποψυχθεί.

Αφότου αποψυχθεί, το φαρμακευτικό προϊόν δεν θα πρέπει να καταψύχεται εκ νέου.

Μετά την απόψυξη, ανακινήστε απαλά το Zolgensma. ΜΗΝ αναταράσσετε.

Μην χρησιμοποιήσετε αυτό το φάρμακο εάν παρατηρήσετε τυχόν σωματίδια ή αποχρωματισμό αφότου το κατεψυγμένο προϊόν αποψυχθεί και πριν από τη χορήγηση.

Μετά την απόψυξη, το Zolgensma θα πρέπει να χορηγείται το συντομότερο δυνατόν.

Χορήγηση Το Zolgensma πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς ΜΙΑ ΦΟΡΑ μόνο.

Η δόση του Zolgensma και ο ακριβής αριθμός φιαλιδίων που απαιτούνται για κάθε ασθενή υπολογίζεται σύμφωνα με το σωματικό βάρος του ασθενούς (βλ. παραγράφους 4.2 και 6.5 της ΠΧΠ).

Για να χορηγήσετε το Zolgensma, αποσύρετε ολόκληρο τον όγκο δόσης εντός της σύριγγας. Μόλις ο όγκος δόσης συλλεχθεί μέσα στη σύριγγα, πρέπει να χορηγηθεί εντός 8 ωρών. Αφαιρέστε τυχόν αέρα που υπάρχει μέσα στη σύριγγα πριν χορηγήσετε στον ασθενή μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης μέσω ενός φλεβικού καθετήρα. Συνιστάται η εισαγωγή ενός δευτερεύοντος («εφεδρικού») καθετήρα σε περίπτωση απόφραξης στον κύριο καθετήρα.

Το Zolgensma θα πρέπει να χορηγείται με την αντλία σύριγγας ως εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση με αργή έγχυση διάρκειας περίπου 60 λεπτών. Πρέπει να χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση μόνο. Δεν πρέπει να χορηγείται ως ενδοφλέβια ταχεία έγχυση ή bolus. Μετά την ολοκλήρωση της έγχυσης, θα πρέπει να γίνεται έκπλυση της γραμμής με ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%).

Απόρριψη Κάθε αχρησιμοποίητο φαρμακευτικό προϊόν ή υπόλειμμα πρέπει να απορρίπτεται σύμφωνα με τις κατά τόπους για το χειρισμό βιολογικών αποβλήτων.

Μπορεί να παρουσιαστεί προσωρινή αποβολή του Zolgensma, κυρίως μέσω των σωματικών απεκκρίσεων. Οι φροντιστές και οι οικογένειες των ασθενών θα πρέπει να συμβουλεύονται τις ακόλουθες οδηγίες σχετικά με τον σωστό χειρισμό των σωματικών υγρών και απεκκρίσεων του ασθενούς:

• Απαιτείται καλή υγιεινή των χεριών (να φορούν προστατευτικά γάντια και μετά να πλένουν τα χέρια τους σχολαστικά με σαπούνι και χλιαρό τρεχούμενο νερό, ή με απολυμαντικό χεριών με βάση το οινόπνευμα) όταν έρχονται σε άμεση επαφή με σωματικά υγρά και απεκκρίσεις του ασθενούς για τουλάχιστον 1 μήνα μετά τη θεραπεία με το Zolgensma.
• Οι πάνες μίας χρήσης θα πρέπει να σφραγίζονται σε διπλές πλαστικές σακούλες και μπορούν να απορρίπτονται στα οικιακά απορρίμματα.